Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Tarix Orphan, recibe la Designación Fast Track de la FDA para TXA127 medicamento huérfano, como posible tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne

La compañía tiene “luz verde” para proceder con la Fase 2 del estudio, Planned  e iniciarlo a principios de 2016.

Tarix Orphan LLC, compañía biofarmacéutica privada centrada en el tratamiento de trastornos neuromusculares raros y enfermedades del tejido conectivo, ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration de Estados Unidos ha concedido la Designación Fast Track a TXA127 (angiotensina 1–7) para reducir el daño del músculo esquelético y la fibrosis y con ello mejorar la fuerza muscular en los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Tarix Orphan ha recibido notificación de que los ensayos clínicos del nuevo fármaco en investigación TXA127 de la compañía, pueden proceder y esperan iniciar un multi – estudio de seguridad y eficacia de Fase 2 en pacientes con DMD a principios de 2016, tanto en EE.UU. como en los centros de ensayo europeos. Tarix ha recibido previamente la designación de medicamento huérfano para TXA127 tanto en Estados Unidos como en Europa, indicado para la DMD. – Cambridge, 6 de octubre de 2015.

“Los estudios con TXA127 han demostrado un significativo desarrollo potencial en modelos preclínicos de distrofia muscular de Duchenne,  distrofia muscular de las extremediades y la distrofia muscular congénita, MDC1A y otras condiciones asociadas con el TGF – vía beta. Este péptido tiene varias acciones biológicas y ha mostrado efectos positivos en animales, incluyendo reducciones en la fibrosis muscular, aumento de la fuerza muscular y la deambulación en los animales afectados, así como la normalización de la disfunción cardiaca”, dijo Rick Franklin, Consejero Delegado de Tarix Orphan. “Estamos ansiosos de comenzar nuestro estudio internacional multi-sitio de Fase 2 en pacientes con DMD a principios de 2016. Estamos preparando además, un protocolo clínico para el estudio de TXA127 en niños con distrofia muscular congénita (MDC1A) y tenemos la esperanza de iniciar también estudios para esa indicación en 2016, para la cual actualmente no hay tratamiento”.

El ensayo previsto de Fase 2 será un estudio doble ciego aleatorizado controlado por placebo, estudio de seguridad y eficacia controlada de TXA127 en 45 pacientes ambulatorios con DMD, llevado a cabo durante 48 semanas, seguido de 96 semanas abiertas de estudio de extensión de etiqueta . El estudio se llevará a cabo en tres sitios en Estados Unidos y tres en Europa. Los resultados del estudio incluirán la evaluación de la calidad muscular mediante resonancia magnética, evaluaciones ambulatorias incluyendo la prueba de caminata de 2 minutos y evaluaciones de seguridad.

Acerca de TXA127

TXA127 es una formulación de calidad farmacéutica del péptido natural angiotensina (1–7), que Tarix Orphan está desarrollando para el tratamiento de una serie de enfermedades huérfanas y genéticos, con un enfoque inicial en la DMD. Otras enfermedades que pueden beneficiarse del tratamiento con TXA127 incluyen distrofias congénitas muscular, el síndrome de Marfan, y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). TXA127 es parte del “sistema renina angiotensina alternativa (RAS)” y contrarresta la RAS “clásica”, que promueve la hipertensión, la fibrosis, hipertrofia e inflamación.

 Fuente: www.tarixorphan.com

Quiero hacer una donación

Somos miembros de