Un ex fármaco en investigación inicialmente diseñado para atacar el cáncer encontró que tiene potencial terapéutico para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), de acuerdo con un artículo publicado en la revista científica Molecular Therapy.
El estudio, “SU9516 aumenta α7β1 integrina y aminora la progresión de la enfermedad en el modelo de ratón MDX de la distrofia muscular de Duchenne”, se llevó a cabo por investigadores de la Universidad de Nevada, Escuela de Reno de Medicina (UNR Med) en colaboración con los Institutos Nacionales de Salud Centro Nacional para el Avance de las Ciencias traslacionales (NCATS).
Estudios previos llevados a cabo por el equipo de investigación de la UNR Med identificaron un importante mediador de los síntomas de la DMD, la proteína estructural llamada integrina α7β1. El aumento de los niveles de α7β1 en modelos experimentales de ratón ha demostrado reducir los síntomas de la DMD y retardar el progreso de la enfermedad.
Para encontrar formas de orientar terapéuticamente esta molécula, los investigadores probaron una gran biblioteca de más de 350.000 compuestos con actividades farmacológicas probadas que potencialmente podrían aumentar los niveles de integrina α7β1. Entre los candidatos ensayados, identificaron SU9516, un compuesto desarrollado previamente para las células de leucemia.
Los investigadores probaron los efectos de SU9516 en las células musculares humanas y de ratón DMD para analizar su potencial. Ellos fueron capaces de confirmar que SU9516 condujo a un aumento de la producción de la integrina α7β1 en estas células. Además, este compuesto era capaz de promover la regeneración de las células musculares y la formación de nuevas fibras musculares.
“La integrina estabiliza la estructura muscular y ayuda a estimular la reparación y regeneración muscular,” dijo Dean Burkin, PhD, profesor de farmacología en la UNR Med y autor principal del estudio, en un comunicado de prensa.
“Si podemos aumentar artificialmente su producción con medicamentos, creemos que puede ayudar a proteger a las células musculares de los daños”, agregó Burkin.
En la administración oral de SU9516 a ratones con DMD se vió que aumantaba significativamente la producción de α7β1 a niveles terapéuticos de las células musculares. Los animales tratados con DMD SU9516 mejoraron su masa corporal y mejoraron su función y fuerza muscular en comparación con los observados en los controles de animales sanos. En general, los resultados de este estudio demuestran el potencial de SU9516 para prevenir la progresión de la DMD.
“Nuestros resultados abren la puerta a desarrollar nuevos tratamientos farmacológicos para la DMD,” dijo Juan Marugan, PhD, jefe en funciones de la rama NCATS Centro de Química Genómica.
El equipo de investigación tiene la intención de continuar su trabajo en colaboración con los químicos medicinales para redirigir el diseño del fármaco candidato específicamente para la DMD y eliminar los posibles elementos anticancerígenos tóxicos.
Burkin sugirió que el compuesto puede ser utilizado para otras condiciones musculares con necesidades médicas no satisfechas, ya sea solos o en combinación con otras terapias.