BALTIMORE , 23 de julio de 2020 / PRNewswire / – Vita Therapeutics, Inc. anunció hoy que recibió la designación de medicamento huérfano (ODD) de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para VTA-110, una nueva terapia regenerativa para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

VTA-110 es una terapia potencial basada en iPSC alogénica de primera clase que ha demostrado la capacidad de reparar y regenerar músculo sano en estudios preclínicos y tiene el potencial de beneficiar a pacientes con DMD. La compañía planea continuar avanzando en este tratamiento hacia ensayos clínicos y llevarlo a cabo también para otras enfermedades de distrofia muscular congénita. Esta terapia fue autorizada exclusivamente por tecnología inventada originalmente en la Universidad Johns Hopkins y el Instituto Kennedy Krieger en los laboratorios de la Dra. Kathryn Wagner y el Dr. Gabsang Lee.

Douglas Falk, MS, Director Ejecutivo de Vita Therapeutics, comentó : «Estamos muy contentos de que la FDA haya otorgado la designación de medicamento huérfano para VTA-110. Esto representa un paso importante en la dirección correcta para desarrollar tratamientos innovadores para pacientes con un alto nivel médico insatisfecho Necesitamos. Creemos que VTA-110 tiene el potencial de ser un tratamiento de modificación de la enfermedad a largo plazo para pacientes que viven con DMD y otros tipos de distrofia muscular«.   

La FDA otorga el estado ODD a los medicamentos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades o trastornos raros que afectan a menos de 200.000 personas anualmente. Para que un medicamento califique para la designación huérfana, tanto el medicamento como la enfermedad o afección deben cumplir con ciertos criterios especificados en la ODA y las regulaciones de implementación de la FDA. La designación huérfana califica al patrocinador del medicamento para varios incentivos de desarrollo, incluidos créditos fiscales para pruebas clínicas calificadas y 7 años de exclusividad de comercialización si finalmente se recibe la aprobación regulatoria.

Sobre Vita Therapeutics

Vita Therapeutics es una compañía de ingeniería celular que tiene como objetivo desarrollar tratamientos transformadores de la vida. Fue fundada en la Universidad Johns Hopkins en 2019 por Douglas Falk, MS y Peter Andersen, PhD. La compañía utiliza la tecnología de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) para diseñar tipos de células específicos diseñados para reemplazar a los que están desertados en los pacientes. A principios de este año, la compañía completó una ronda de $ 2M y recibió una subvención de $ 300k de la Fundación de Investigación de Células Madre de Maryland para el desarrollo de su activo principal, VTA-110. La compañía se encuentra actualmente en progreso para completar la financiación de la Serie A. Más información sobre Vita Therapeutics está disponible en www.vitatx.com . 

Fuente: Vita Therapeutics