Buscan terapias innovadoras que aborden necesidades médicas no satisfechas, guiados por una comprensión fundamental de la genética y la biología subyacente de las afecciones que buscamos ayudar a tratar.
BMN 351 se trata de un estudio de fase 1/2, abierto, de aumento de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinamia de múltiples dosis intravenosas de BMN 351 en participantes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omisión del exón 51.
