Nicox presentó una propuesta para utilizar Naproxcinod (HCT3012) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Naproxcinod es un fármaco anti-inflamatorio basado en naproxeno-óxido nítrico (NO) perteneciente a la ciclooxigenasa (COX) -inhibidores de NO (CINODs).
El estándar actual de cuidado para DMD es el corticoide que tienen múltiples funciones, algunas de las cuales son ciertamente anti-inflamatoria, así como un número de efectos secundarios. Un agente economizador de esteroides sería bien recibida en esta enfermedad. El NO es reducido en la DMD y la restauración de esta vía de señalización es un objetivo terapéutico importante. Nicox planea combinar el NO con actividad antiinflamatoria no esteroide para mejorar la patología DMD y mejorar la fuerza.
El comité encontró los estudios preclínicos alentadores en el modelo de ratón mdx. Además, más de 4.000 sujetos han sido tratados con Naproxcinod en los ensayos en la osteoartritis (OA) que sugieren un buen perfil de seguridad y tolerabilidad. La compañía delineó un ensayo clínico controlado con placebo con niños ambulatorios de 7-13 años de edad con y sin corticoides concomitantes. Este comité tenía varias sugerencias sobre el plan clínico. Naproxcinod fue designado fármaco huérfano por la Unión Europea en octubre de 2013.
La compañía tiene previsto reunirse con las autoridades de salud (FDA, Agencias europeas) para discutir el plan clínico y presentar un nuevo fármaco en investigación (IND) a la Administración de Alimentos y Medicamentos en 2015.
Fuente: Treat NMD
