La distrofia muscular se caracteriza por la sustitución de músculo por tejido fibrótico no funcional, que es causada por la inflamación y la degeneración muscular. El objetivo de este programa es apuntar a un conocido mediador de la fibrosis, el TGF-β, e inhibir su actividad. Esto se puede lograr por la orientación de una proteína conocida como la proteína de unión de TGF-β latente 4 (LTBP4).
LTBP4 ha sido identificado como un modificador genético de la DMD y se ha asociado con una pérdida retardada de la ambulación. A través de la capacidad de esta proteína para reducir la actividad TGF-β, la activación LTBP4 tiene el potencial de reducir la fibrosis en pacientes con DMD y retrasar el deterioro funcional.
