GTx está desarrollando terapias conocidas como moduladores selectivos del receptor de andrógenos o SARMs que aumentan la supervivencia de ratones con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y mejoran la función muscular, cardiaca y pulmonar, según un ensayo preclínico.
GTx trata la DMD por la unión a receptores hormonales determinados, proteínas celulares que se unen a una molécula específica o ligando. Los SARMs son compuestos que se unen a un receptor de andrógenos. Hasta la unión, pueden controlar la expresión génica, bloqueando o estimulando el receptor hormonal.
Los modelos de ratón con DMD que fueron tratados con SARM GTx-026 sobrevivieron entre un 50-70% más que los ratones control según desveló la investigación. Además, el tratamiento aumentó el peso y la masa magra de los ratones , mejoró su fuerza prensil y las funciones pulmonar y cardiaca.
