PepGen está desarrollando una línea de candidatos a oligonucleótidos conjugados con péptidos modificadores de la enfermedad para tratar enfermedades neuromusculares y neurológicas, comenzando por la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la distrofia miotónica tipo 1 (DM1). Estos tratamientos tienen el potencial de detener, ralentizar o incluso revertir la progresión de estas enfermedades.
Los candidatos clínicos de PepGen para la DMD y la DM1 han mostrado signos tempranos de actividad y, en general, han sido bien tolerados. Nos centramos en seguir impulsando estas terapias mediante ensayos clínicos.
