Su programa principal está diseñado para abordar la causa genética subyacente de la enfermedad de Duchenne con el potencial de restaurar la distrofina funcional en las células musculares.
Nuestro oligonucleótido EEV patentado está diseñado para abordar la causa genética subyacente de la enfermedad de Duchenne y permitir que las células musculares produzcan distrofina funcional.
Los principales programas de oligonucleótidos de Entrada incluyen ENTR-601-44, ENTR-601-45 y ENTR-601-50 para el posible tratamiento de personas que viven con distrofia muscular de Duchenne y que son susceptibles a la omisión de los exones 44, 45 y 50, respectivamente.
