Ensayo Clínico: Fase 4
Tadalafil en Distrofia Muscular de Becker. Activo. No reclutando pacientes.
Resumen para los pacientes: Este estudio, financiado por la MDA, tiene la intención de construir sobre los recientes hallazgos publicados en la revista Nature que muestra los efectos beneficiosos de Tadalafil (también conocido como Viagra ) en ratones con una versión animal de Duchenne y la distrofia muscular de Becker. Sólo dos dosis de Tadalafil mejora el flujo sanguíneo hacia los músculos, lo que permite a los ratones distróficos realizar más ejercicio con una lesión muscular menor. Este nuevo ensayo clínico avanzará de la prueba de animales a pacientes humanos con distrofia muscular de Becker y examinar los efectos del tadalafilo en dosis al flujo sanguíneo muscular durante una sesión de ejercicio. Los pacientes toman dos dosis de tadalafilo antes de hacer ejercicio. Entonces los médicos miden si los músculos reciben un mayor flujo sanguíneo y por lo tanto están mejor protegidos durante el ejercicio.
Hipótesis científica: En los pacientes con distrofia muscular de Becker (particularmente aquellos con mutaciones gen de la distrofina entre los exones 41-46), la pérdida de sarcolema engendra sintetasa de óxido nítrico isquemia muscular funcional y por lo tanto edema muscular después de una serie aguda de ejercicio. Los investigadores señalan aún más la hipótesis de que la inhibición PDE5A, aumenta el óxido nítrico cGMP, que constituye unas nuevas y eficaces contramedidas para estos pacientes.
