Retrophin, LLC
Es una propiedad privada con sede en Nueva York, compañía de biotecnología dedicada al descubrimiento y desarrollo de tratamientos para las enfermedades raras y potencialmente mortales.
Retrophin está desarrollando tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne, atrofia muscular espinal, fibrosis quística, miopatía miotubular y glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS). El compuesto de Retrophin descubierto, RE-001, es una terapia de reemplazo de la proteína para la distrofia muscular de Duchenne. Además, Retrophin ha obtenido la licencia RE-021, una pequeña molécula angiotensina / antagonista del receptor de la endotelina, que tiene la intención de desarrollar para el tratamiento de las nefropatías raras, incluyendo GEFS.
RE-001
Agente de investigación Retrophin para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD, una enfermedad muscular degenerativa). RE-001 es una proteína de fusión recombinante diseñado para sustituir a la distrofina que está ausente en los pacientes con DMD. Estudio clínico en humanos de la RE-001 se espera que comience en 2012.
(Fuente: http://www.retrophin.com/index.php)
