Esta investigación es pre-clínica , lo que significa que no se ha avanzado con los ensayos clínicos con personas aún.
El objetivo de esta investigación es identificar compuestos de pequeñas moléculas que son capaces de aumentar la producción de la proteína utrofina y ésta puede compensar la falta de distrofina cuando está presente en cantidades más grandes de lo normales.
Los investigadores han realizado estudios en el ratón mdx modelo muscular distrofia que demuestran que la proteína utrofina se produce y que este nivel de proteína utrofina protege el músculo de la lesión. Ellos están evaluando la biodisponibilidad oral en animales grandes y están evaluando la seguridad de las moléculas pequeñas.
