Atossa Therapeutics, una compañía biofarmacéutica que desarrolla nuevos tratamientos en el ámbito del cáncer, ha recibido por parte de la FDA (la agencia reguladora de medicamentos de Estados Unidos) la designación de Enfermedad Pediátrica Rara para su compuesto (Z)-Endoxifeno, dirigido a la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La designación de “Enfermedad Pediátrica Rara” se concede a tratamientos que podrían beneficiar a niños con enfermedades poco frecuentes. Esta designación puede ayudar a que el desarrollo del medicamento avance más rápido.

La compañía ha explicado que los resultados preclínicos muestran que el (Z)-Endoxifeno tiene potencial para ayudar a niños con DMD. Por esta razón, Atossa espera poder iniciar estudios clínicos en pacientes pediátricos en un futuro próximo.

A diferencia de otros tratamientos que se dirigen a mutaciones concretas (como los que actúan sobre un exón específico), el (Z)-Endoxifeno no depende de un defecto genético particular. Esto significa que, si funciona, podría ser una opción terapéutica para un número mayor de niños con Duchenne.

Más información en: https://investors.atossatherapeutics.com/2025-12-11-Atossa-Therapeutics-Receives-FDA-Rare-Pediatric-Disease-Designation-for-Z-Endoxifen-for-Duchenne-Muscular-Dystrophy