Sarepta Therapeutics ha anunciado hoy (26 de enero de 2026) resultados positivos a largo plazo (tres años) de su estudio de Fase 3 EMBARK, que evalúa la terapia génica ELEVIDYS en pacientes con DMD. Los datos muestran que, los pacientes que recibieron ELEVIDYS mantuvieron una mejora funcional estadísticamente significativa en comparación con un grupo de control externo. 

A una edad media de 9 años, los pacientes tratados con ELEVIDYS alcanzaron puntuaciones medias en la evaluación ambulatoria North Star (NSAA) superiores a las iniciales tres años después del tratamiento (n = 52). 

La terapia génica con ELEVIDYS demostró una reducción del 70 % o más en la tasa de deterioro en comparación con el grupo de control externo, medida mediante el tiempo de recuperación (TTR) y la caminata/carrera de 10 metros (10MWR). 

Los pacientes tratados con ELEVIDYS mostraron un efecto creciente del tratamiento con el tiempo, y la brecha funcional, en comparación con el grupo de control externo, se amplió significativamente entre el segundo y el tercer año.

Mientras que los niños no tratados mostraron el declive funcional esperado debido a la edad y la progresión natural de la DMD, el grupo tratado con ELEVIDYS mantuvo puntuaciones de NSAA por encima de sus niveles iniciales (baseline) incluso después de tres años. 

No se identificaron nuevas señales de seguridad durante estos tres años. Los resultados refuerzan el perfil de seguridad manejable que ya se había observado en estudios previos con pacientes ambulantes.

Noticia original: https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-announces-positive-topline-three-year-embark-result