La Distrofia Muscular de Becker se caracteriza por una debilidad muscular progresiva. Lo habitual, según la historia natural de la enfermedad, es que los pacientes pierdan puntos en las escalas de movilidad año tras año. Sin embargo, los datos de este estudio muestran :
- Estabilización funcional: Los pacientes tratados con sevasemten mantuvieron su capacidad física prácticamente intacta durante 3,5 años.
- Contraste con la progresión natural: Mientras que se esperaría que un paciente perdiera más de 5 puntos en la escala funcional en ese tiempo, los participantes del estudio se mantuvieron estables (con una ligera mejora del 0.1).
- Seguridad a largo plazo: El medicamento ha demostrado ser seguro y bien tolerado tras más de tres años de uso continuo.
Sevasemten es un fármaco que se toma por vía oral. Su función es proteger los músculos de los daños que se producen durante la contracción muscular normal. Al «suavizar» el estrés que sufren las fibras musculares, ayuda a prevenir la rotura y la inflamación que causan la pérdida de fuerza en la Distrofia de Becker.
La compañía está llevando a cabo un estudio más grande donde se espera publicar los resultados finales en el cuarto trimestre de 2026. Si estos resultados confirman lo visto hasta ahora, Edgewise solicitará la autorización oficial a las agencias reguladoras (como la FDA y la EMA) para que el medicamento pueda llegar a todos los pacientes lo antes posible.
