Sarepta Therapeutics ha anunciado sus próximos pasos tras completar el estudio clínico ESSENCE, un requisito clave para consolidar el uso de sus tratamientos. Sarepta ha mantenido conversaciones con la FDA (la agencia reguladora de medicamentos en EE.UU.) para solicitar que la aprobación de AMONDYS 45 y VYONDYS 53 pase de ser «acelerada» a ser una aprobación tradicional. Para respaldar esta petición, la compañía presentará:

• · Resultados finales del estudio ESSENCE, que concluyó el año pasado.
• · Evidencia de «vida real», es decir, datos recopilados durante años de uso de estos fármacos fuera de los ensayos clínicos controlados.

A finales de abril, Sarepta enviará formalmente las solicitudes regulatorias. El objetivo es demostrar, con un volumen de datos acumulado durante más de una década, cómo las terapias de restauración de distrofina ayudan a preservar la función muscular y proteger el organismo.

Aquí os adjuntamos la carta de Sarepta a la comunidad.