Wave Life Sciences anuncia datos positivos del ensayo clínico FORWARD-53 en DMD para mutaciones susceptibles de omitir el exón 53, incluyendo un beneficio funcional significativo y la reversión del daño muscular tras 48 semanas de tratamiento con WVE-N531. FORWARD-53 es un ensayo clínico de Fase 1b/2a que incluye a 11 niños de entre 5 y 11 años (10 ambulatorios y 1 no ambulatorio), diseñado para evaluar la seguridad, la expresión de distrofina, la salud muscular y los resultados funcionales.

Resultados: 
– WVE-N531 fue seguro y bien tolerado durante las 48 semanas de tratamiento.  
– WVE-N531 logró un 54% de omisión media del exón tras 48 semanas de tratamiento.  
– La expresión de distrofina se estabilizó entre las semanas 24 y 48, con una media ajustada al contenido muscular de 7,8% de distrofina.  
   – El 88% de los niños alcanzó más del 5% de distrofina entre las semanas 24 y 48.  
– Los participantes mostraron mejoras significativas y sin precedentes en múltiples indicadores de salud muscular, lo que indica:  
   – Reducción estadísticamente significativa en la fibrosis muscular (cicatrización) entre las semanas 24 y 48.  
   – Disminución de los marcadores de inflamación. 
   – Reducción del 50% en los niveles de creatina quinasa (CK) en sangre, un biomarcador de daño muscular, además de mantener un régimen estable de corticosteroides.  
   – Mejor organización y uniformidad de las fibras musculares en el tejido muscular. 
– Los datos también mostraron beneficios en evaluaciones funcionales:  
   – Time-to-Rise (TTR): una diferencia significativa de 3,8 segundos a favor de WVE-N531 en comparación con la historia natural, el mayor efecto observado frente a cualquier terapia aprobada de restauración de distrofina a las 48 semanas.  
   – North Star Ambulatory Assessment (NSAA): mostró tendencias positivas a favor de WVE-N531 en comparación con la historia natural (1,2 puntos de mejora, aunque no estadísticamente significativa).  

Todos los niños han avanzado a la fase de extensión del estudio, donde ahora reciben dosis mensuales de WVE-N531.  El objetivo de Wave es presentar una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) en 2026 para la aprobación acelerada de WVE-N531. Están planificando el ensayo clínico confirmatorio global de WVE-N531, avanzando en sus programas clínicos a corto plazo para los exones 52, 51, 45 y 44, y esperan presentar múltiples Solicitudes de Ensayo Clínico para otros programas de omisión de exón en 2026.  

Noticia Original: https://ir.wavelifesciences.com/news-releases/news-release-details/wave-life-sciences-announces-positive-data-forward-53-clinical