Se han tratado ya 15 participantes en el ensayo INSPIRE DUCHENNE con SGT-003 y continúa mostrando un buen perfil de tolerabilidad. Hasta la fecha, ningún paciente ha experimentado eventos adversos graves relacionados con el tratamiento. Ha habido un caso de un leve aumento en las enzimas hepáticas después de la dosificación, que ocurrió durante el período de reducción de esteroides; este paciente no ha mostrado manifestaciones clínicas.

La compañía espera haber tratado un mínimo de 20 participantes para finales de año. Actualmente, el ensayo INSPIRE DUCHENNE cuenta con 10 centros activos, y se prevé la apertura de nuevos centros antes de que finalice el año.

La compañía planea iniciar en el cuarto trimestre de 2025 un ensayo adicional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, para evaluar SGT-003 fuera de Estados Unidos, con el objetivo de respaldar potenciales autorizaciones regulatorias a nivel global.

Carta a la comunidad de la compañia: https://www.solidbio.com/letter-to-the-duchenne-community-aug2025/