BioMarin nos ha proporcionado la siguiente actualización sobre la redosificación de Drisapersen para un ensayo clínico.
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La deambulación no será un criterio de inclusión o exclusión para la inscripción, pero los pacientes tendrán que haber sido dosificados previamente como parte de un ensayo clínico con Drisapersen.

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Emitimos este comunicado para informar a la Comunidad Duchenne, de la evolución de nuestro Programa de omisión de exón, para el salto de exón 51. Seguimos con nuestro compromiso de redosificación a todos los chicos que ya recibieron previamente el fármaco en investigación bajo este Programa, siempre que sea posible. Es importante para la comprensión de la enfermedad y el futuro desarrollo de terapias, que continuemos recogiendo datos clínicos de los chicos que hayan sido redosificados.

BioMarin se complace en anunciar, que va a comenzar la dosificación como parte de un nuevo ensayo clínico, con un nuevo protocolo aprobado. Los niños serán evaluados en sus lugares de origen de estudio como parte del proceso de inscripción. La deambulación, no será un criterio de inclusión o exclusión para la inscripción, pero tendrán que haber sido ya dosificados en un ensayo clínico previo.

Ya estamos hablando con los investigadores en los sitios de estudio, porporcionándoles más información sobre el nuevo ensayo. Habrá que cumplir con algunas aprobaciones regulatorias locales antes del inicio del ensayo y en algunos casos, este trámite puede durar varios meses. A las familias de los pacientes se les facilitará información más detallada, una vez tengamos la aprobación de los Comités de Ética locales.

También estamos trabajando, para ver cómo podríamos administrar la dosis a los niños, lo más cerca posible de sus hogares, manteniendo mientras un estrecho contacto con los sitios de estudio. Esperamos que así se reduzca significativamente la carga ocasionada por los desplazamientos, facilitando la participación en el estudio a los niños y sus familias.

Sus doctores de tratamiento directo y sus equipos médicos, serán quienes mejor podrán aconsejarles en el cuidado de sus hijos.

Animamos a las familias a permanecer en estrecho contacto con sus médicos y también con las asociaciones de pacientes, para estar informados de las actualizaciones de nuestros Programas de Duchenne.

Los responsables de grupos de familias o grupos de pacientes, contacten con Celia Economides o Paul Humphrey, defensores del paciente de BioMarin:

celia.economides@bmrn.com      Norte América y Latinoamérica

paul.humphrey@bmrn.com          Europa, Oriente Medio, África, Asia Pacífico

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Los pacientes individuales, pueden contactar con los siguientes defensores del paciente de BioMarin:

medinfoeu@bmrn.com         Europa, Oriente Medio y África

medinfo@bmrn.com              Norte América

medinfola@bmrn.com          Latinoamérica

medinfoasia@bmrn.com      Asia Pacífico

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Fuente: BioMarin, 14 de Abril 2015.