Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Akashi Terapeutics informa sobre los datos clínicos positivos de HT-100 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

Los datos clínicos provisionales en curso de su Fase 1b/2a del programa clínico destaca mejoras estadísticamente significativas en la fuerza muscular.

Cambridge, Mass. – 18 de junio 2015 – Akashi Therapeutics Inc., una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha anunciado hoy los datos clínicos provisionales positivos de su programa clínico en curso Fase 1b/2a con HT-100 (halofuginona de liberación retardada), una molécula pequeña disponible por vía oral, desarrollada para reducir la fibrosis y la inflamación y promover la regeneración de las fibras musculares saludables en niños con DMD. En el programa clínico, hubo diferencias estadísticamente significativas en la fuerza muscular en comparación con una cohorte de control externo y se observó un perfil favorable de seguridad.

Estamos muy contentos con estos datos clínicos provisionales Fase 1b/2a datos de HT-100, poderoso anti-inflamatorio y anti-fibrótico, que demuestra aún más su potencial en el tratamiento de la DMD” dijo Marc B. Blaustein, CEO de Akashi Terapéutics . “Como grupo, los chicos de este estudio mostraron un aumento en la fuerza muscular sobre su línea de base y un aumento estadísticamente significativo en relación con una cohorte de control externo comparable, y esperamos que la evaluación y la presentación de informes sobre el progreso de HT-100 como una opción de tratamiento prometedor para todos los niños con DMD tal como el estudio continúa“.

Los aspectos destacados de los datos provisionales del 12 de junio incluyen:

  • Los 10 pacientes participantes con DMD en el ensayo de 18 a 22 meses y con al menos seis meses de dosificación continua consiguen 22,3% más de fuerza muscular total media que los niveles de los tratados con esteroides en el grupo de control externo (p = 0,027), medido por la prueba cuantitativa del músculo (QMT) de los grupos musculares de las extremidades superiores e inferiores.
  • El incremento medio de la fuerza muscular total en comparación con la línea base (entrada en el estudio) durante 18 a 22 meses fue del 11,7%.
  • Estos resultados de eficacia están en 2 cohortes de dosis más bajas del ensayo (edad media [DE] = 10,4 [2,55]). Todos los participantes del estudio se encuentran en una dosis estable de corticoides.
  • HT-100 sigue siendo bien tolerado sin acontecimientos adversos graves. La base de datos de seguridad en este estudio refleja un acumulado de 10,5 años de la administración, con 6 pacientes tratados por un total de 12 a 13 meses, y 10 pacientes dosificados de forma continua durante 9- 10 meses.

[space height=”HEIGHT”]

Acerca de HT-100
HT-100 (halofuginona de liberación retardada) es una pequeña molécula candidata a fármaco disponible por vía oral, diseñada para reducir la fibrosis y la inflamación y promover la regeneración de las fibras musculares saludables en pacientes con DMD. HT-100 se le ha concedido la designación de medicamento huérfano para la DMD, tanto en los EE.UU. como en la UE, y la designación de vía rápida en los EE.UU. Un programa clínico de fase 1b/2a está actualmente en marcha en cinco hospitales en los EE.UU.[space height=”HEIGHT”]
Fuente: Akashi Threpeutics

 

Quiero hacer una donación

Somos miembros de