Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Akashi Therapeutics presenta positivos datos clínicos de HT-100 en pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne.

Presentación de datos clínicos preliminares del ensayo en Fase 1b/2a del programa clínico presentado en la 6ª Conferencia Bienal sobre  las Nuevas Direcciones en Biología y Enfermedades del Músculo Esquelético.

Akashi Therapeutics, Inc.,  la compañía biofarmacéutica  en desarrollo de tratamientos para la Distrofia Muscular de Duchenne, ha anunciado hoy la presentación de positivos datos clínicos preliminares de su medicamento candidato más avanzado, HT-100 (halofuginona de liberación retardada), una pequeña molécula disponible en presentación por vía oral, desarrollada para reducir la fibrosis y la inflamación y promover la regeneración y la salud muscular en los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).  Datos clínicos preliminares del uso de HT-100 en los primeros grupos de pacientes con DMD,  sugieren signos prometedores de la actividad biológica y un perfil de seguridad favorable hasta la fecha, en esta fase 1b/2a del programa clínico multi-centro en curso, para evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis crecientes de HT-100 y para evaluar las tendencias de una serie de biomarcadores exploratorios y variables de eficacia. Los datos preliminares de la Fase 1b/2a se presentaron en la 6 ª Conferencia Bienal  “Nuevas Direcciones en Biología y Enfermedades del músculo esquelético”, celebrada en Chicago  del 29 de junio al 2 de julio del 2014. – Cambridge, Mass.- 03 de julio 2014.

“Los datos preliminares de biomarcadores de este estudio,  son alentadores y podrían indicar que HT-100 está teniendo la actividad deseada en la formación de la fibrosis y la degradación así como daño muscular”, dijo Kathryn Wagner, MD, Ph.D., directora del Centro de Genética de Trastornos de los Músculos en el Instituto Kennedy Krieger y profesora asociada de neurología y neurociencia en la Facultad de Medicina Johns Hopkins. “La fibrosis es una patología crítica de DMD directamente relacionada con el pronóstico de la enfermedad, la fuerza muscular y la función motora. Además, la fibrosis crea una barrera física que dificulta a las terapias para la DMD  alcanzar el tejido muscular destino. Al disminuir el exceso de formación de colágeno asociada a la fibrosis, HT-100 podría proporcionar tanto beneficio clínico directo en términos de rendimiento físico como ayudar a “allanar” el camino, permitiendo que otros tratamientos para la DMD puedan llegar a su destino.

“Estos datos sugieren que HT-100 está teniendo la actividad biológica esperada en la formación de colágeno y la degradación después de un corto tiempo de exposición, incluso con las dosis más bajas ensayadas hasta la fecha, como así lo indican las mediciones tomadas por estos nuevos biomarcadores de remodelación de la matriz extracelular,” dijo Diana M. Escolar, Directora Médico de Akashi Therapeutics. “Además, el perfil de seguridad favorable demostrado hasta la fecha, nos da confianza para seguir tratando pacientes en este programa clínico. Esperamos poder seguir informando sobre nuestros progresos con HT-100, a medida que avance el estudio”.

En una presentación oral titulada “La seguridad preliminar, PK y el nuevo biomarcador de datos del programa clínico en fase 1b/2a de HT-100 para la distrofia muscular de Duchenne”, la Dra. Escolar presentó datos clínicos preliminares que demostraron la seguridad y las señales de actividad biológica de HT-100 en los dos primeros grupos de pacientes DMD, con seis pacientes por grupo (n = 12).

• En los datos preliminares, HT-100 demostró un perfil de seguridad favorable en la dosificación que van entre 0,3 y 1,2 mg / día, durante un máximo de 92 días totales de dosificación, sin eventos adversos graves y sin eventos adversos clínicamente significativos.

• En los datos preliminares, HT-100 demostró una actividad biológica significativa y tendencias positivas en los biomarcadores séricos de remodelación del tejido muscular en la DMD, incluyendo biomarcadores de la formación de colágeno (fibrosis), la degradación de colágeno, así como los efectos positivos del biomarcador del daño muscular.

Para la fase 1b/2a del programa clínico multi-centro de HT-100, están inscritos 30 niños y jóvenes de entre seis y veinte años de edad con DMD, tanto ambulatorios como no ambulatorios, lo que permite a los investigadores evaluar HT-100 en una amplia población de pacientes .  El estudio está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de una serie de dosis crecientes de HT-100. Además, el estudio también ha sido diseñado para evaluar las tendencias de una serie de biomarcadores exploratorios y variables de eficacia. El estudio de biomarcadores incluye medidas derivadas de plasma de la formación de fibrosis y la degradación en el músculo, que han sido validadas en otros estados de enfermedad. Los criterios de valoración incluyen la función motora y pruebas de fuerza muscular, así como medidas de la función pulmonar y cardíaca.

Acerca de HT-100:

HT-100 (halofuginona de liberación retardada) es una pequeña molécula candidata a fármaco y disponible en presentación oral,  diseñada para reducir la fibrosis y la inflamación y promover la regeneración de la fibra muscular en pacientes con DMD.  HT-100 tiene concedida la designación de medicamento huérfano para la DMD, tanto en EE.UU como en la UE, y la designación de vía rápida en EE.UU.

Acerca de distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Afectando aproximadamente a 1 de cada 3.600 niños en todo el mundo, la DMD es la más común de las distrofias musculares y el trastorno genético más letal de la infancia. Es causada por una mutación genética que hace que los niños no puedan hacer distrofina funcional, una proteína crítica para la función muscular normal. Los hombres jóvenes con DMD muestran signos progresivos de deterioro físico ya desde la edad de tres años, pierden la capacidad de caminar en la adolescencia, y mueren de insuficiencia cardíaca o respiratoria entre los veinte y treinta años de edad.

Acerca de Akashi Therapeutics

Akashi Therapeutics es una compañía biofarmacéutica dedicada al ámbito clínico, cuya misión es desarrollar tratamientos contra la distrofia muscular de Duchenne y otras enfermedades pediátricas raras. Akashi fue fundada por las principales organizaciones de pacientes y veteranos de la industria de la biotecnología y está dirigida por un experimentado equipo de expertos en el desarrollo de fármacos  cuyo objetivo principal se centra en el mayor problema de las enfermedades raras: el desarrollo de terapias rápidas. Akashi está desarrollando terapias con el objetivo de transformar la DMD de una enfermedad de pérdida muscular agresiva con un desenlace fatal, a una enfermedad crónica manejable.

(Fuente: www.akashirx.com)

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