Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

ARMGO Pharma recibe 1 millon de $ de la MDA para el compuesto de Rycal ARM210 como nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne

TARRYTOWN, N.Y. and TUCSON, Ariz., Abril 17, 2013 /PRNewswire/ — ARMGO Pharma y la Muscular Dystrophy Association (MDA) anunciaron hoy que 1 millon de $ ha sido adjudicado para el trabajo preclínico de una nueva droga en investigación con la U.S. Food and Drug Administration (FDA) para ARM210, una nueva, disponible de forma oral pequeña molécula  Rycal ,que podría ser un tratamiento potencial en la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).  La financiación para  ARMGO Pharma proviene  de la sección filantrópica de la MDA  (MVP), como parte del programa de investigación de la MDA .

El proyecto promovido por  ARMGO Pharma  se centra en una nueva clase de pequeñas moléculas conocidas como Rycals cuyo objetivo es el receptor de la Rianodina(RyR), un canal de calcio intracelular que produce debilidad en algunos trastornos incluyendo la distrofia muscular, contribuyendo a la pérdida de la fuerza y función muscular.                    Las Rycals  han demostrado en modelos animales de enfermedad muscular  poder restaurar la debilidad mediada por el calcio y el RYR y así , mejorar la fuerza muscular específica y la capacidad para el ejercicio.  La droga experimental ARM210 de  ARMGO Pharma   ha sido seleccionada por la compañía de sus candidatos Rycal , para la investigación preclínica como un tratamiento potencial para DMD . A causa de su singular mecanismo de acción y la formulación de liberación oral, el ARM210 tiene la posibilidad de ser beneficioso en el músculo esquelético, el diafragma y en el músculo cardíaco de pacientes con DMD,  independientemente de su alteración genética , como monoterapia o en asociación con otros tratamientos .

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(Fuente: http://www.armgo.com/PDF/PRARMGOMDA.pdf)

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