Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Avanza en el desarrollo clínico el nuevo enfoque terapéutico de Mitobridge para la distrofia muscular de Duchenne

Mitobridge, Inc., pionera en el descubrimiento y desarrollo de productos que mejoran la función mitocondrial, ha anunciado la iniciación del primer ensayo en fase I del PPAR-delta (PPARδ), modulador MA-0211 (también conocido como MTB-1). El estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de MA-0211 en voluntarios sanos, proporcionando así, la base para un programa de prueba en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). MA-0211 es el primer compuesto clínico que emerge de la plataforma de mejora mitocondrial de Mitobridge. El modulador PPARδ tiene como objetivo revertir los déficits mitocondriales en DMD, que juegan un papel clave en la progresión de la enfermedad. El modulador PPARδ  tiene potencial para mejorar la salud mitocondrial

DMD es una enfermedad genética rara causada por mutaciones de pérdida de función en el gen de la distrofina. Este trastorno fatal y debilitante, afecta a los hombres y conduce a una debilidad progresiva de los músculos cardíacos, esquelético y una eventual pérdida de masa muscular. La investigación de Mitobridge, ha confirmado y ampliado estudios anteriores que demuestran que los defectos mitocondriales contribuyen a anomalías en el músculo distrófico y juegan un papel central en la etiología de la DMD.

“La modulación PPARδ representa un prometedor enfoque terapéutico para mejorar la función mitocondrial y la salud muscular en los pacientes con DMD”, declaró Mike Patane, CSO de Mitobridge. “Este hito valida aún más nuestra plataforma de mejora mitocondrial y la capacidad de generar prometedores candidatos a fármacos, que modulan la función mitocondrial. Nuestros equipos de investigación están evaluando activamente MA-0211 en otras enfermedades asociadas con la disfunción mitocondrial y en el desarrollo de otros enfoques novedosos para restaurar las mitocondrias saludables”.

Los científicos de Mitobridge han reunido extensos datos no clínicos en muestras de pacientes y modelos animales genéticos, que demuestran que MA-0211 puede ser terapéuticamente beneficioso para pacientes con DMD. El tratamiento de células musculares del paciente DMD con MA-0211, ha regulado positivamente los genes relacionados con la oxidación de ácidos grasos, aumentando la función mitocondrial y la biogénesis mitocondrial. MA-0211 se evaluó en el modelo de ratón DMD ampliamente utilizado, el ratón mdx, que tiene una mutación puntual en el gen de la distrofina y recapitula muchas de las deficiencias observadas en los pacientes DMD. La dosificación oral diaria de MA-0211 durante cinco semanas en ratones mdx, produjo varios beneficios terapéuticos, incluyendo aumento de la resistencia al correr, disminución de la necrosis muscular e inflamación y disminución de la fibrosis del diafragma. En un estudio similar, de seis meses de dosificación en ratones mdx, se observó la disminución de la creatina quinasa sérica y mejoraron la función cardíaca y respiratoria en comparación con los ratones mdx no tratados. Los fuertes datos preclínicos, son la base para avanzar el compuesto en el desarrollo clínico y destacar el potencial de MA-0211 para revertir los defectos claves y retardar la progresión de la enfermedad. MA-0211 se está desarrollando con el socio corporativo de la compañía, Astellas Pharma, Inc.

Recientemente, George Mulligan, Vicepresidente Principal de Medicina de Mitobridge, presentó una actualización del programa MA-0211 en la Conferencia Anual de Project Parent del 30 de junio de 2017 (la presentación está disponible en https://youtu.be/leQnKrVm4YI).

Fuente: Mitobridge

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