Por John Carroll
AVI Biopharma – una compañía de ARN – anunció la noticia de que su terapia apuntó al criterio principal de valoración en un estudio de Fase IIb, el aumento de los niveles de distrofina en un ensayo pequeño para la distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, cuando los inversionistas vieron los niños no experimentaron una mejora significativa en la capacidad de caminar, las acciones de AVI cayeron un 25%.
Los investigadores señalaron que el pequeño grupo de niños tratados con Eteplirsen se beneficiaron de un alza en los niveles de la proteína, que se asocia con la función muscular. Elevar los niveles de la distrofina es un objetivo clave para un número de desarrolladores que intentan tratar la DMD, basado en la teoría lógica de que si se mejora los niveles de distrofina un desarrollador puede tener un impacto positivo sobre los síntomas de la enfermedad. AVI utiliza el enfoque de omisión de exón para omitir el exón 51 del gen de la distrofina y la restauración de su función. Y los investigadores observaron la mejora de la distrofina después de 24 semanas de tratamiento.
«Este estudio representa un gran avance en el campo de la investigación DMD como los resultados indican que Eteplirsen está produciendo niveles consistentes de la distrofina, que es la proteína esencial que estos pacientes necesitan», dijo el investigador principal, Jerry Mendell. «Anticipamos que estos niveles de distrofina podría dar lugar a un beneficio clínico significativo si se mantiene durante un curso más largo de tratamiento.»
Pero los médicos no ven una mejora comparable en la prueba de caminata de 6 minutos para calibrar la mejoría esperada. La compañía agregó que «el rendimiento en la prueba de caminata de 6 minutos y otras medidas de resultado fueron generalmente estables en la mayoría de los pacientes, incluyendo los pacientes que recibieron placebo, lo que sugiere que un largo período de observación tendrá que demostrar los efectos clínicos de Eteplirsen frente al placebo».
Prosensa está desarrollando también un enfoque de saltarse el exón 51 de DMD. Y PTC Therapeutics ha experimentado sus propios problemas en el campo de la DMD.
(Fuente: http://www.fiercebiotech.com/story/avi-tanks-after-positive-phiib-fails-improve-outcomes-dmd/2012-04-02?utm_medium=nl&utm_source=internal)
