Capricor Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy que ya se ha iniciado el ensayo clínico HOPE-2 en el Centro Médico UC Davis. El ensayo probará la seguridad y eficacia de la terapia celular novedosa de Capricor, CAP-1002, en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne, desorden genético devastador sin cura y con opciones de tratamiento limitadas.- Los Ángeles, 30 de abril de 2018
84 niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne en etapas avanzadas de la enfermedad, participarán en HOPE-2, ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de Fase 2, que evaluará el CAP-1002. El centro médico en Sacramento es el primer sitio en el país en comenzar a inscribir y tratar a los participantes. Se espera que participen en el ensayo aproximadamente 12-15 sitios de investigación.
«Estamos muy contentos de comenzar este importante ensayo clínico de CAP-1002», dijo Craig McDonald, M.D., Investigador Principal nacional para el ensayo clínico HOPE-2, profesor de UC Davis y Presidente de su Departamento de Medicina Física y Rehabilitación. «El ensayo HOPE-2 estudiará si CAP-1002 puede mantener o mejorar la función del músculo cardíaco y esquelético. Debido a que muchos de los participantes no son ambulatorios, el estudio se centrará principalmente en el impacto sobre la movilidad del brazo».
Linda Marbán, Ph.D., Presidenta y Directora Ejecutiva de Capricor, dijo que CAP-1002 es una de las pocas iniciativas clínicas que se enfoca en ayudar a niños y hombres jóvenes, cuya capacidad para caminar ha sido afectada seriamente por la pérdida de la función muscular que ocurre cuando progresa la distrofia muscular de Duchenne.
«Estamos encantados de comenzar a inscribir a los participantes en HOPE-2 porque hemos visto el potencial de mejoras en la función muscular tanto en estudios preclínicos como en nuestro ensayo HOPE-Duchenne anterior», dijo. «También nos han otorgado las designaciones de RMAT y de enfermedades huérfanas por parte de la FDA. Estas designaciones nos permitirán trabajar estrechamente con la FDA, para finalizar el proceso de aprobación regulatoria para CAP-1002 y recibir revisiones de la FDA. Esperamos que HOPE-2 sea potencialmente un ensayo de registro».
El Dr. Marbán dijo que CAP-1002, podría ser una herramienta importante para tratar la distrofia muscular de Duchenne.
«Si bien los genes y otras terapias tienen el potencial de restaurar la expresión de la distrofina y mantener la función muscular, todavía habrá inflamación y fibrosis significativa que pueden compensar los efectos restauradores», dijo. «CAP-1002 puede funcionar sinérgicamente con las terapias modificadoras de la enfermedad, para controlar esos aspectos patológicos adicionales de la distrofia muscular de Duchenne, porque el mecanismo de acción primario de CAP-1002 es inmunomodulador, lo que significa que puede ayudar a equilibrar la inflamación en esta enfermedad inflamatoria crónica».
El ensayo clínico anterior de Capricor, el ensayo HOPE-Duchenne, evaluó la seguridad y eficacia de una dosis única de CAP-1002 en niños y hombres jóvenes con cardiopatía relacionada con la distrofia muscular de Duchenne. Se encontró que CAP-1002 generalmente era seguro, bien tolerado y demostró señales significativas y sostenidas de mejora en la función del músculo cardíaco y esquelético.
Los participantes en el ensayo HOPE-2 serán aleatorizados para recibir placebo o CAP-1002, administrados por vía intravenosa cada tres meses hasta un total de cuatro administraciones. Los participantes serán seguidos por un período de un año después de la aleatorización. Se planea una extensión de etiqueta abierta si la evidencia del ensayo sugiere un perfil de riesgo / beneficio apropiado de CAP-1002.
Fuente: Capricor Therapeutics