Los Ángeles, 06 de octubre de 2014.
Capricor Therapeutics, Inc., compañía biotecnológica centrada en el desarrollo de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades cardiovasculares, ha anunciado hoy que tiene previsto desarrollar un programa clínico para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) con CAP-1002, principal producto candidato de Capricor. CAP-1002 es un alogénico, off-the-shelf, terapia celular en investigación procedente de tejidos de corazón del donante y que se infunde directamente en las arterias coronarias de un paciente durante un procedimiento de cateterización. CAP-1002 se encuentra actualmente en Fase II de desarrollo clínico para adultos con cardiopatía isquémica.
El programa clínico avanzará en base a las conclusiones de los datos del laboratorio de Eduardo Marbán, MD, Ph.D., Asesor Científico y Presidente de la Junta de Capricor y el Director del Cedars-Sinai Instituto del Corazón. Los datos se presentarán en los Late Breaking Basic Science Posters and Reception durante las sesiones científicas de la American Heart.
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético provocado por una mutación del gen de la distrofina y se caracteriza por una degeneración y debilidad progresiva de los músculos. Los síntomas suelen aparecer en los niños antes de los seis años, pero pueden ser visibles en la primera infancia y el trastorno es a menudo fatal. Se caracteriza por debilidad progresiva del músculo esquelético, lo que conlleva a que los pacientes requieran el uso de una silla de ruedas y que tengan complicaciones respiratorias, la DMD también provoca disfunción cardíaca en la mayoría de los pacientes. Muchas muertes se producen debido a la cardiomiopatía causada por un debilitamiento del músculo cardíaco como resultado de la mutación del gen que es responsable de la enfermedad. La mayoría de los pacientes no sobreviven más allá de los veinticinco años. Unos 20.000 niños varones padecen la enfermedad en Estados Unidos y aproximadamente son 275.000 los niños afectados en todo el mundo.
«Estamos muy contentos de desarrollar un programa clínico dirigido a la DMD como indicación potencial de nuestra tecnología de plataforma de CDC,» dijo el CEO de Capricor, Linda Marbán, Ph.D. «En los primeros ensayos clínicos, los CDC han demostrado ser seguros y que reducen el tamaño de la cicatriz en los pacientes con cardiopatía isquémica. El tratamiento de la cardiomiopatía en la DMD, ofrece una oportunidad única para aplicar la tecnología CDC de Capricor para el tratamiento de pacientes con una enfermedad huérfana potencialmente devastadora. Aunque no existe una cura para la DMD, esperamos aumentar el conocimiento científico global de esta enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes con DMD y sus familias».
Acerca de la Presentación.
Un resumen titulado «Terapia celular derivada del corazón para el tratamiento de la miocaridiopatía de la DMD: células derivadas de la cardioesfera y sus exosomas, para mejorar la función, restaurar la integridad mitocondrial y revertir cambios degenerativos en los corazones de ratones mdx,» será presentado en los Late Breaking Basic Science Posters and Reception en las Sesiones Científicas de la American Heart Association 2014. La presentación se llevará a cabo entre las 4:00-y las 6:00 pm, del lunes 17 de noviembre, en el South Hall A2 de McCormick Place en Chicago.
Fuente: www.capricor.com
