Capricor Therapeutics, compañía de biotecnología, anunció hoy que se ha reanudado la dosis en los de pacientes ya inscritos en su ensayo clínico HOPE-2 de CAP-1002, nuevo candidato de terapia celular, para tratar la Distrofia Muscular de Duchenne. Hasta la fecha, se han inscrito en el ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, aproximadamente 20 jóvenes y niños, en estadios avanzados de distrofia muscular de Duchenne.- Los Ángeles, 06 de febrero 2019.
Capricor suspendió voluntariamente la dosis en diciembre después de que un paciente en el ensayo HOPE-2, tuviera un evento adverso grave, en forma de anafilaxia. La investigación sugirió, que el paciente podría ser alérgico a algún componente del producto en investigación, un excipiente o ingrediente inactivo en la formulación.
Para reducir el riesgo de futuros eventos, Capricor inició una estrategia de medicación previa comúnmente utilizada por los médicos para prevenir y tratar las reacciones alérgicas. La FDA y la Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad (DSMB) han otorgado permiso para reanudar la inscripción en el estudio HOPE-2.
El ensayo HOPE-2 está estudiando la seguridad y la eficacia de CAP-1002 en pacientes mayores de Duchenne, que no son actualmente elegibles para ensayos clínicos de terapia génica. La inscripción de nuevos pacientes dependerá de varios factores, pero no comenzará hasta que se obtenga una financiación adicional.
Para reducir los gastos y alinear mejor los recursos y el personal de los programas principales de la empresa, Capricor ha reducido su personal. Se espera que la reducción en los gastos operativos aumente el efectivo de la compañía hasta fines de 2019. Además, Capricor está explorando alternativas estratégicas, con respecto a uno o más de sus productos candidatos.
Acerca de la Distrofia Muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético devastador, que causa la degeneración muscular y conduce a la muerte, generalmente antes de los 30 años, frecuentemente por insuficiencia cardíaca. Ocurre en uno de cada 3,600 nacimientos de varones vivos en todas las razas, culturas y países. La Distrofia Muscular de Duchenne, afecta a aproximadamente a 200.000 niños y jóvenes de todo el mundo. Las opciones de tratamiento son limitadas y no hay cura.
Acerca de CAP-1002
CAP-1002 es un compuesto de células alogénicas derivadas de la cardiosfera, o CDCs, un tipo de célula progenitora que en estudios pre-clínicos y clínicos, se ha demostrado que ejerce una potente actividad inmunomoduladora y se está investigando por su potencial para modificar el sistema inmunológico y favorecer la regeneración celular. Las CDCs han sido objeto de más de 100 publicaciones científicas y se han administrado aproximadamente a 140 sujetos humanos en varios ensayos clínicos.
Fuente: Capricor Therapeutics
