Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Capricor recibe 3,4 millones de dólares de subvención del Instituto de Medicina Regenerativa de California

Los fondos proporcionarán un apoyo clave para la realización de la Fase I / II del ensayo clínico HOPE Duchenne de CAP-1002,  para el cual, la inscripción de la primera cohorte de pacientes en HOPE-Duchenne ya está completada.

Capricor Therapeutics, Inc., compañía biotecnológica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de productos terapéuticos primeros en su clase, ha anunciado que el Consejo del Instituto de California de Medicina Regenerativa (CIRM,) ha aprobado la concesión de una subvención a Capricor por aproximadamente 3.38 millones de dólares para apoyar a la empresa en la Fase I / II del ensayo clínico HOPE-Duchenne (Detener la progresión de la cardiomiopatía en Duchenne), que investiga el uso de CAP-1002 terapia celular cardiaca, en pacientes con distrofia muscular de Duchenne asociada a cardiomiopatía. El premio fue otorgado en el marco del programa de CIRM 2.0, una iniciativa de colaboración integral, diseñada para acelerar el desarrollo de tratamientos basados en células madre para las personas con necesidades médicas no cubiertas. Capricor también informó hoy de la finalización de la inscripción de la primera cohorte de pacientes pre-especificada en el ensayo HOPE-Duchenne.- Los Ángeles, 17 de Marzo de 2016.

«Esta concesión de subvención del CIRM, proporciona una validación importante del potencial terapéutico de NAC-1002 para pacientes con cardiomiopatía asociada a DMD, una condición debilitante para la que actualmente no existe ningún tratamiento aprobado», dijo Linda Marbán, Ph.D., Presidenta y Directora Ejecutiva de Capricor. «Estos fondos no dilutivos serán de gran valor a medida que realicemos el ensayo clínico HOPE-Duchenne, por lo que esperamos reportar resultados de primera línea durante el primer trimestre de 2017.»

«No puede haber nada peor para un padre, que ver a su hijo perder lentamente la lucha contra una enfermedad mortal», dijo C. Randal Mills, Ph.D., Presidente y Director Ejecutivo de CIRM. «Dado que las enfermedades como la distrofia muscular de Duchenne son raras, hay opciones limitadas de tratamiento para ellas, lo que hace que sea aún más importante para el CIRM centrarse en el objetivo de estas necesidades médicas no satisfechas.»

CAP-1002, líder de los productos candidatos de Capricor, es un alogénico, tratamiento con células derivadas de la cardioesfera intracoronaria. Esta terapia de investigación, es una terapia celular «off-the-shelf», que proviene de tejido del corazón del donante y se infunde directamente en la arteria coronaria del paciente durante un procedimiento de cateterización. CAP-1002 recibió la designación de medicamento huérfano de la FAD de EEUU (Food and Drug Administration) para el tratamiento de la DMD.

En febrero de 2016, Capricor anunció el tratamiento del primer paciente en su fase I / II del  ensayo clínico HOPE-Duchenne. El ensayo HOPE-Duchenne, es un estudio multicéntrico aleatorizado abierto controlado, para evaluar la seguridad y eficacia preliminar de CAP-1002 en 24 pacientes varones con DMD con afectación cardíaca significativa.

Quiero hacer una donación

Somos miembros de