Estimada comunidad de Duchenne:
Esta mañana emitimos un comunicado de prensa que proporciona una actualización comercial, que incluye datos de pacientes nuevos de IGNITE DMD, el ensayo clínico de fase I / II de Solid de SGT-001. Nuestra compañía está trabajando con urgencia y determinación para abordar la retención clínica de IGNITE DMD para que podamos continuar evaluando la capacidad de SGT-001 para ayudar a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Como recordarán, en diciembre de 2019, Solid anunció datos de biomarcadores de dos pacientes a los que se administró la dosis de 2E14 vg / kg de cohorte de IGNITE DMD. Los datos mostraron la expresión de la microdistrofina SGT-001 y la función neuronal de óxido nítrico sintasa (nNOS), lo que proporciona evidencia adicional del potencial terapéutico de SGT-001.
Hoy, anunciamos los datos de biomarcadores del tercer paciente al que se administró la dosis de 2E14 vg / kg de cohorte de IGNITE DMD, incluidos los datos de biopsia de tres meses. Usando ensayos de inmunofluorescencia, se determinó que 50% -70% de las fibras musculares expresaban la microdistrofina SGT-001. La inmunofluorescencia también mostró estabilización y coubicación de nNOS y beta-sarcoglicano con microdistrofina SGT-001. La inclusión de la región de codificación de distrofina nNOS en SGT-001 puede dar como resultado una actividad única, lo que puede proporcionar beneficios funcionales importantes, como disminución de la fatiga muscular y protección contra el daño muscular. Usando western blot, la expresión fue del 8% de las muestras de control normales. Los niveles de creatina quinasa sérica, un marcador bioquímico muy variable de daño muscular, disminuyeron desde el inicio.
Estos datos nos alientan y seguimos avanzando en investigaciones y análisis internos para respaldar el objetivo de resolver la retención clínica IGNITE DMD y avanzar en el programa SGT-001.
Como siempre, apreciamos el continuo apoyo de la comunidad de Duchenne y esperamos compartir nuestro progreso futuro.
Sinceramente,
Tu equipo de Solid Biosciences
