Querida comunidad Duchenne,
Queremos ofrecerle una actualización sobre el progreso de nuestro ensayo clínico IGNITE DMD Fase I / II para nuestra transferencia de genes en investigación de microdistrofina, SGT-001. Desde que comunicamos los datos clínicos preliminares en febrero, avanzamos el estudio para evaluar el SGT-001 en una dosis más alta en la segunda cohorte de pacientes. Como recordatorio, IGNITE DMD es un ensayo clínico de dosis única ascendente, lo que significa que está diseñado para evaluar dosis progresivamente más altas de SGT-001. Basándonos en nuestros datos preclínicos, creemos que las dosis más altas de SGT-001 expresarán más microdistrofina. Esta nueva dosis, 2E14 vg / kg, es cuatro veces más alta que nuestra dosis inicial de 5E13 vg / kg.
Recientemente, se inscribieron los dos primeros pacientes en esta cohorte de dosis más alta, uno aleatorizado para el grupo de tratamiento y otro aleatorizado para el grupo de control de tratamiento diferido. Al igual que otros que han recibido SGT-001, el paciente en el brazo de tratamiento experimentó una disminución transitoria en el recuento de plaquetas poco después de la dosificación, que se resolvió por completo. También se le diagnosticó una infección gastrointestinal no relacionada con SGT-001, que respondió al tratamiento. Observamos anomalías transitorias en las pruebas de laboratorio que miden la función hepática que respondieron rápidamente a una dosis mayor de esteroides orales. Notificamos a la FDA y podemos compartir con usted que el paciente se encuentra bien y ha reanudado sus actividades normales.
IGNITE DMD está en curso y continúa abierto para la inscripción en la Universidad de Florida. Nos complace compartir que se incorporarán nuevos sitios clínicos de EE.UU., incluido el University of Massachusetts Memorial Medical Center dirigido por la Dra. Brenda Wong. Las actividades están en marcha para comenzar la inscripción. Para obtener información sobre los criterios de inclusión y exclusión para IGNITE DMD y detalles adicionales sobre la detección, lo invitamos a que visite http://clínictrialtrials.gov.
Creemos que SGT-001 tiene el potencial de ser una terapia importante para los pacientes con Duchenne, y estamos trabajando arduamente para que SGT-001 progrese a través del desarrollo clínico de manera rápida y responsable. Esperamos continuar manteniéndole actualizado a medida que avanza el estudio.
Sinceramente,
El equipo de Solid Biosciences
Fuente: Solid Biosciences
