Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Catabasis Pharmaceuticals y Sarepta Therapeutics, anuncian una colaboración de investigación conjunta en la Distrofia Muscular de Duchenne

Catabasis Pharmaceuticals, Inc., compañía clínica biofarmacéutica (“Catabasis”) y Sarepta Therapeutics, Inc., desarrolladora comercial de terapias innovadoras dirigidas al ARN (“Sarepta”), han anunciado hoy, una colaboración de investigación conjunta para explorar un enfoque de tratamiento de combinación de fármacos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Las dos compañías aportarán sus respectivos conocimientos especializados, para estudiar un tratamiento de omisión de exón desarrollado por Sarepta, junto con un tratamiento oral de inhibición de NF-kB, desarrollado por Catabasis en un modelo de ratón DMD.- Cambridge, MA, 29 de Septiembre, 2016.

“Estamos encantados de trabajar con Sarepta en esta colaboración de investigación conjunta, es la primera vez que dos empresas prueban una combinación de terapias de investigación para tratar de Duchenne. Aunque pensamos que edasalonexent (CAT-1004) tiene potencial para ser una monoterapia modificadora de la enfermedad, creemos en el beneficio para la investigación, de explorar fórmulas innovadoras, que logren un beneficio más significativo en esta enfermedad devastadora”, dijo Jill C. Milne, Ph.D., Director Ejecutivo de Catabasis. “Además de nuestro continuo desarrollo de edasalonexent, tenemos el placer de dar el primer paso a través de esta colaboración para determinar si edasalonexent, puede ser complementario a una estrategia de tratamiento de omisión de exón en el tratamiento de la DMD usando un modelo preclínico.”

“Somos conscientes de la necesidad médica extrema, no cubierta en la DMD y nos comprometemos a determinar las mejores estrategias de tratamiento para los pacientes afectados por Duchenne,” dijo Edward Kaye, M. D., Director General de Sarepta. “Creemos que la omisión de exón tiene potencial para tratar la causa genética subyacente de la enfermedad mediante la restauración de la fase de lectura del ARNm para producir la distrofina en el músculo esquelético. Estamos encantados de iniciar actividades con Catabasis, para evaluar un posible enfoque de tratamiento combinado de omisión de exón y la inhibición de NF-kB en la DMD”.

La inhibición de NF-kB y la omisión de exón representan dos nuevas estrategias de tratamiento en fase de investigación en Duchenne, ya que ejercen efectos modificadores de la enfermedad cuando se utilizan como monoterapia. El objetivo de la investigación conjunta, es estudiar la seguridad y eficacia de la combinación de estas dos estrategias de tratamiento, utilizando un modelo de ratón DMD, incluyendo la evaluación de la posibilidad de beneficios adicionales o sinérgicos.

Fuente: Sarepta

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