Millones de dólares dedicados a la investigación de nuevos tratamientos para Duchenne, la forma más común y letal de la distrofia muscular

NEWPORT BEACH, California, 26 de septiembre de 2013 – CureDuchenne anunció hoy el lanzamiento de CureDuchenne Ventures, una nueva iniciativa para identificar y desarrollar una sólida gama de terapias para el tratamiento de Duchenne, la forma más común y letal de la distrofia muscular. Esta iniciativa de descubrimiento y desarrollo de fármacos se basa en el modelo de filantropía de riesgo exitoso de CureDuchenne, en el que la organización proporciona fondos para la biotecnología, las compañías farmacéuticas y los investigadores académicos para ayudar a desarrollar terapias innovadoras para el tratamiento de Duchenne.

«Estamos lanzando CureDuchenne Ventures, en un momento emocionante en la investigación de Duchenne», dijo Debra Miller, CEO y Fundador de CureDuchenne. «Duchenne es una enfermedad progresiva y en la actualidad no existe ningún tratamiento o cura, por lo que nuestro objetivo es acelerar la investigación que podría beneficiar a esta generación de chicos con Duchenne.»

CureDuchenne Ventures, se centrará en filántropos inversionistas, fundaciones y donantes que tengan interés en la investigación científica para las enfermedades raras, como la de Duchenne. El primer proyecto de investigación que se financiará a través CureDuchenne Ventures, es una colaboración con la compañía biofarmacéutica, Lexicon Pharmaceuticals (Woodlands, TX). El fármaco experimental de Lexicon, LX2931, que está en desarrollo clínico como un posible tratamiento de la artritis reumatoide y la enfermedad autoinmune, actualmente está siendo evaluado por su potencial para iniciar la regeneración muscular en los estudios con el modelo de ratón mdx de Duchenne. CureDuchenne planea recaudar $ 5 millones para apoyar el desarrollo clínico de la LX2931 como un tratamiento potencial para Duchenne, con estudios clínicos programados para comenzar en 2014.

«Existen múltiples tecnologías para reparar, restaurar o reemplazar la proteína faltante en Duchenne, sin embargo, el factor limitante en conseguir tratamientos fuera del laboratorio y en la clínica es la financiación», dijo Michael G. Kelly, director científico, CureDuchenne. » CureDuchenne Ventures alimenta nuestra capacidad de seguir adelante para apoyar las terapias más prometedoras y asegurar que múltiples vías de investigación se exploren. Estrategias terapéuticas múltiples, trabajando juntos, serán necesarios para tratar con eficacia toda la enfermedad, y el propósito de nuestro descubrimiento de fármacos y desarrollo de la iniciativa es identificar y apoyar aquellos programas que podrían afectar de forma crítica los diversos componentes de la enfermedad «.

CureDuchenne es ayudado por un consejero delegado en la empresa científica con experiencia en el desarrollo de medicamentos importantes y un Consejo Científico Asesor que incluye a científicos más destacados del mundo, los innovadores y líderes de opinión que trabajan en Duchenne. La organización ha adoptado una amplia estrategia de financiación de la investigación que se lleva a un enfoque fisiopatológico integral para el tratamiento de la enfermedad. Esto incluye estrategias de reemplazo de proteína, incluyendo la omisión de exón, los tratamientos dirigidos a la reducción de la severidad de la enfermedad y frenar su progresión; reposicionamiento de medicamentos y estrategias para abordar los problemas cardíacos que acompañan a la enfermedad.

En la actualidad, no existe un tratamiento para la distrofia. Duchenne es una enfermedad de pérdida muscular progresiva que afecta a aproximadamente 1 de cada 3.500 niños. Los chicos con Duchenne generalmente se diagnostican antes de los cinco años y se encuentran en una silla de ruedas a los 12 años, la mayoría no sobreviven sus mediados de los años 20.

A través de su enfoque de la filantropía de riesgo, CureDuchenne ya ha recaudado más de $ 11 millones para la investigación prometedora destinada a tratar y curar Duchenne. CureDuchenne ha financiado siete proyectos de investigación que han avanzado a ensayos clínicos con humanos. Las inversiones en investigación de CureDuchenne han aprovechado más de $ 100 millones de dólares de las empresas de biotecnología y farmacéutica, y otras fundaciones para financiar la investigación que lleve a una cura.

CureDuchenne era un temprano partidario de la investigación del salto del exón, y financió el desarrollo de eteplirsen (Sarepta Terapéutica) y drisapersen (GlaxoSmithKline / Prosensa Terapéutica).
(Fuente: http://www.cureduchenne.org/press/cureduchenne-ventures.html)