Tokio, Japón (14 de febrero de 2013) – Daiichi Sankyo Co., Ltd. (en lo sucesivo, Daiichi Sankyo) ha anunciado hoy que va a crear una nueva empresa, Orphan Disease Treatment Institute Co., Ltd. (en lo sucesivo, Orphan Disease Treatment Institute) , con Innovation Network Corporation de Japón (en adelante, INCJ) y Mitsubishi UFJ Capital Co., Ltd. (en lo sucesivo, MUC).
Daiichi Sankyo colaborará con la nueva empresa para llevar a cabo el desarrollo de un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (en lo sucesivo, DMD) con el ingrediente activo ENA ® oligonucleótido *, un ácido nucleico modificado que hace uso de la tecnología patentada propiedad de Daiichi Sankyo.
INCJ suscribirá nuevas acciones de la nueva compañía con una inversión máxima de 1,65 millones de yenes. La nueva compañía también emitirá acciones nuevas por un fondo administrado por MUC. Daiichi Sankyo invertirá en la nueva compañía sobre todo para llevar a cabo el desarrollo con el objetivo de conseguir una prueba de concepto (POC) para el desarrollo clínico de fármacos.
DMD es conocida como una enfermedad que afecta a uno de cada 3.500 recién nacidos varones, independientemente de su origen étnico. El inicio de la enfermedad ocurre entre las edades de dos y cinco años, al principio ligeramente afectando la capacidad de ser autosuficientes. DMD se asocia con atrofia muscular que progresa con la edad, causando diversas alteraciones de la movilidad y, finalmente, con resultado de muerte para muchas personas en sus 20s y 30s. Se trata de un muy grave y raro trastorno genético recesivo hereditario ligada al cromosoma X. Se sabe que DMD se produce porque las células musculares no producen distrofina, pero no hay ninguna terapia disponible fundamental o eficaz.
En 2006, el profesor Masafumi Matsuo (Kobe Gakuin University Departamento de Medicina de Rehabilitación) y designado profesor Yasuhiro Takeshima (Kobe University Graduate School de Medicina Departamento de Pediatría) fueron los primeros en el mundo para demostrar la eficacia de los oligonucleótidos antisentido para restaurar la expresión de distrofina en los pacientes con DMD a través del mecanismo conocido como la omisión de exón (Pediatr. Res., 59:690-694, 2006). Daiichi Sankyo y Orphan Disease Treatment Institute realizarán conjuntamente estudios clínicos y no clínicos con la colaboración y apoyo de estos dos profesores con el objetivo de lograr POC.
* ENA ® oligonucleótidos
ENA ® es un ácido nucleico de etileno en los que el etileno es un puente en el anillo de azúcar furanosa en 2′- O y 4′- C extremos. De cadena corta de ácidos nucleicos y oligonucleótidos ENA ® que se encuentran en ENA ® demostrar la fuerza de unión de alta con el ADN complementario y el ARN, así como una estabilidad térmica superior y resistencia a las nucleasas. ENA ® es una marca registrada de Daiichi Sankyo.
(Fuente: http://www.daiichisankyo.com/news/detail/004569.html)
