TOKYO, Japón Abril 24, 2017. La compañía Daiichi Sankyo, (desde aquí, “Daiichi Sankyo”) anunció hoy que la medicación, DS-5141 para la Distrofia Muscular de Duchenne (desde aquí, “DMD”), desarrollada conjuntamente con el Orphan Disease Treatment Institute (desde aquí ODTI), ha sido designada bajo el sistema de designación SAKIGAKE.

La DMD es una enfermedad que afecta a uno de cada 3500 recién nacidos varones de todas las etnias. La DMD tiene lugar a causa de que las células musculares de estos pacientes no producen distrofina. Sin  embargo, los tratamientos actuales son muy limitados al igual que sus efectos.

A causa de que el DS-5141 induce el salto del exón 45 del RNAm de la distrofina, promueve la producción de distrofina incompleta pero funcional. Se espera que sea un tratamiento efectivo para la DMD. Además, el DS-5141 contiene el ingrediente activo del oligonucleótido ENA®, un ácido nucleico modificado fabricado usando la tecnología patentada propiedad de Daiichi Sankyo. Un ensayo clínico en fase ½ del fármaco, está actualmente en marcha en Japón.

 

Sistema de designación SAKIGAKE

El Sistema de designación SAKIGAKE es una política esencial de la “estrategia de SAKIGAKE” (elaborada por el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar en junio del 2014) encaminada a la introducción precoz de medicinas innovadoras, dispositivos médicos, etc. que son desarrollados inicialmente en Japón. El objetivo del sistema es designar drogas con destacada eficacia contra enfermedades serias y potencialmente mortales con la intención de que estén disponibles a los pacientes en Japón antes que en el resto del mundo. Las drogas se designan en un estadio precoz en relación al desarrollo y se les da prioridad para la consulta de ensayo clínico y la revisión.

 

Fuente: Daiichi Sankyo