Este proyecto es la continuación de un proyecto financiado por Duchenne Parent Project España en 2014 y tiene como principal objetivo el desarrollo de nuevas terapias farmacológicas frente a las distrofias musculares de Duchenne y Becker.

Se ha visto que en estas enfermedades el calcio está desregulado debido al mal funcionamiento de unos canales denominados RyRs. Desde Biodonostia tienen como objetivo modificar la actividad de estos canales mediante la acción de unas moléculas de pequeño tamaño que han diseñado y producido en su laboratorio, a las que han llamado Ahulken.

Recientemente han solicitado la patente de los compuestos Ahulken, ya que han demostrado su eficacia a corto plazo en mejorar los defectos musculares en modelos celulares y animales de Duchenne. En este proyecto, proponen identificar un primer candidato Ahulken de entre los 20 compuestos que han producido. Para ello, testaran la eficacia y toxicidad de los diferentes compuestos en el modelo distrófico de pez cebra, así como en el modelo celular humano. Además, determinán el efecto crónico de este compuesto en el ratón mdx, modelo de Duchenne.

Este estudio constituye un avance en el desarrollo de los compuestos Ahulken hacia ensayos clínicos y por lo tanto es de gran relevancia para los pacientes con esta enfermedad.