Duchenne Parent Project España (DPPE) ha tenido una destacada participación en el World Orphan Drug Congress, celebrado del 22 al 25 de octubre en Barcelona. Este evento, considerado el más importante a nivel mundial sobre medicamentos huérfanos y enfermedades raras, reunió a más de 2000 asistentes y contó con 250 ponentes de renombre internacional.
Presentación del registro de pacientes
La Dra. Marisol Montolio, Directora del Departamento de Investigación y Tecnológico de DPPE, presentó un póster sobre el registro de pacientes, destacando la importancia de esta herramienta para la investigación en Duchenne.
Debate sobre terapias avanzadas
Además, la Dra. Montolio participó en una mesa redonda titulada «Preparando a la comunidad de pacientes para ensayos de terapias avanzadas: Cómo pueden colaborar las partes interesadas para garantizar que los ensayos clínicos de terapias avanzadas sean óptimos para todos». En este debate se abordaron temas cruciales como:
- 1. Los desafíos actuales que enfrenta la comunidad de pacientes en ensayos clínicos de terapias avanzadas.
- 2. La colaboración entre compañías farmacéuticas y grupos de defensa de pacientes.
- 3. El papel de la educación del paciente en disipar mitos sobre los riesgos de las terapias avanzadas.
- 4. Las mejores prácticas para diseñar ensayos clínicos que consideren las habilidades y limitaciones de médicos y hospitales.
- 5. Cómo garantizar una comunicación transparente y efectiva con pacientes y familias durante los ensayos.
La participación de DPPE en este congreso refuerza su compromiso con la comunidad Duchenne, manteniendo a la organización a la vanguardia de los avances en investigación y tratamientos para esta enfermedad rara.
