Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

El Premio NIH permitirá a Phrixus Pharmaceuticals avanzar con los Ensayos Clínicos

Sarah Schmid

La Spinoff (empresa nacida en la Universidad) de la Universidad de Michigan, Phrixus Pharmaceuticals, ha ganado un premio de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), que ayudarán a la empresa avanzar con los ensayos clínicos para Carmeseal-MD, el desarrollo de medicamentos para tratar problemas cardíacos y respiratorios en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.

Thomas Collet, presidente y CEO de Phrixus, dice que la compañía recibirá aproximadamente 2,5 millones de $ en preclínica regulatoria, farmacología, y servicios de toxicología como parte del Programa del Instituto Nacional de Corazón, Pulmón y Sangre de los NIH, llamado Ciencia moviéndose hacia la Investigación Traducción y Terapia. RTI International, en Carolina del Norte, apoyará asuntos regulatorios. Los estudios preclínicos se llevarán a cabo durante el próximo año por SRI International en Menlo Park, California.

“Vemos esto como una validación importante de nuestra estrategia”, señala Collet. “El NIH, en general, nos ha apoyado bastante bien.”

Collet y Bruce Markham fundaron Phrixus en 2006 para determinar el potencial de Carmeseal-MD para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca. Describiéndola como “una tirita molecular”, Carmeseal fue desarrollado inicialmente en la década de 1990 para el tratamiento de ataques al corazón. Reutilizado como Carmeseal-MD, el fármaco se infunde en el torrente sanguíneo, donde encuentra desgarros microscópicos en el músculo cardíaco y se une con ellos. Collet dice que esto podría impedir la fuga mortal de calcio en las células del corazón, la sobrecarga de calcio puede mantener el corazón entregando suficiente oxígeno a los órganos vitales.

“Los ataques al corazón e la insuficiencia cardíaca son dos enfermedades muy distintas”, explica Collet. “La insuficiencia cardiaca es grave, mientras que los ataques al corazón son crónicos. Estamos bastante seguros de que, a dosis más bajas, Carmeseal-MD evitará un corazón enfermo de la expansión. ”

Collet dice la distrofia muscular de Duchenne afecta a cerca de 20.000 niños en los Estados Unidos, y suele ser fatal en el momento en que un paciente llega a sus 20 años. Si Phrixus es capaz de obtener financiación, espera comenzar los ensayos clínicos en Carmeseal-MD a principios del año próximo. Collet añade que el fármaco ya ha sido probado con éxito en ratones y perros gracias a una subvención del NIH anterior de 2 millones de $.

Sarah Schmid es el editor de Xconomy Detroit. Se puede hablar con ella en el teléfono 313-570-9823 o por correo electrónico sschmid@xconomy.com

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(Fuente: http://www.xconomy.com/detroit/2013/07/10/nih-award-will-help-phrixus-advance-to-clinical-trials/)

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