Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Eloxx Pharmaceuticals anuncia el primer paciente dosificado en un ensayo clínico fase 1b

SAN DIEGO y REHOVOT, Israel y BOSTON, 27 de noviembre de 2017 (GLOBE NEWSWIRE) – Sevion Therapeutics, Inc. (OTCQB: SVON) y Eloxx Pharmaceuticals Ltd., una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla nuevos fármacos translacionales de lectura y escritura ( TRIDs) para enfermedades genéticas causadas por mutaciones sin sentido, anunció hoy la dosificación del primer sujeto en su ensayo clínico de fase 1b de dosis ascendente múltiple (MAD) con su candidato principal, ELX-02. El ensayo doble ciego, controlado con placebo y con escalado de dosis inscribirá a 36 sujetos en 4 niveles de dosis, y está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de ELX-02 en voluntarios sanos (ver clinicaltrials.gov, NCT03309605). La prueba se está llevando a cabo en Bélgica, y los datos se esperan para fineales del cuarto trimestre de 2018.

“Estamos muy contentos de continuar nuestro programa de desarrollo clínico para ELX-02 y estamos entusiasmados con su potencial para tratar muchas enfermedades genéticas causadas por mutaciones sin sentido”, dijo Pedro Huertas, MD, Ph.D., Director Médico de Eloxx Pharmaceuticals. “Esperamos continuar logrando nuestros hitos clínicos clave”.

ELX-02 es un aminoglucósido de diseño de quinta generación optimizado por métodos de química médica para actuar como un fármaco inductor de la traducción traslacional (TRID), que permite la síntesis de proteínas de longitud completa. ELX-02 tiene el potencial de tratar muchas enfermedades genéticas raras con alta prevalencia de mutaciones sin sentido tales como fibrosis quística, cistinosis, mucopolisacaridosis tipo I (MPS I), síndrome de Rett y distrofia muscular de Duchenne (DMD).

 

Fuente: Eloxx Pharmaceuticals

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