Ensayo clínico Fase 1:

Transferencia del gen de la follistatina a pacientes con distrofia muscular de Becker

 

Los investigadores están realizando un ensayo clínico de terapia génica en la distrofia muscular de Becker (BMD) y miositis de cuerpos de inclusión pacientes esporádicos (SIBM). Ambas condiciones tienen una importante característica común: la pérdida de la capacidad para caminar debido a la debilidad de los músculos del muslo. Los investigadores planean realizar un ensayo de terapia génica para administrar un gen en el músculo llamado folistatina (FS344) que pueden aumentar el tamaño y la fuerza muscular. Si tiene éxito, los investigadores pueden aumentar el tamaño del músculo del muslo y, potencialmente, prolongar la capacidad de un paciente para caminar. El gen se realizará en el músculo por un virus llamado virus adeno-asociado (AAV). Este virus se encuentra naturalmente en el músculo y no causa ninguna enfermedad humana, preparando el escenario para su uso seguro en un ensayo clínico.[space height=»HEIGHT»]

Este estudio sólo recluta pacientes por invitación.