Estudios recientes sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD) han profundizado enormemente nuestra comprensión de los mecanismos patogénicos primarios y secundarios. Se han establecido pautas para la atención multidisciplinar de la DMD, que abordan la obtención de un diagnóstico genético y el manejo de los diversos aspectos de la enfermedad. 15 de marzo de 2021.

Además, varias terapias que tienen como objetivo restaurar la proteína distrofina faltante o abordar la patología secundaria, han recibido aprobación regulatoria y muchas otras están en desarrollo clínico. Este artículo en Nature de Dongsheng Duan, Nathalie Goemans, Shin’ichi Takeda, Eugenio Mercuri y Annemieke Aartsma-Rus, analiza todos los temas mencionados anteriormente.

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Fuente: World Duchenne Organization