SAN DIEGO, 22 Abril 2013 (GLOBE NEWSWIRE) Fate Therapeutics,Inc., una compañía biofarmaceútica dedicada al descubrimiento y desarrollo de moduladores de células madre adultas, ha anunciado hoy la presentación de los datos preclínicos de su programa analógico proteína WNT7A para el tratamiento de la distrofia muscular a la Asociación Muscular en la Conferencia Científica celebrada entre los días 21 y 24 de Abril de 2013 en Washington DC. Las presentaciones describen la ingeniería de proteínas farmaceúticamente optimizadas WNT7A, así como su mecanismo de acción y perfil de eficacia en estudios farmacológicos preclínicos.
“Los datos presentados hoy proporcionan un fuerte apoyo preclínico para el potencial terapéutico de los análogos WNT7A en la distrofia muscular, un complejo grupo de enfermedades con una gran demanda no cubierta, de métodos de tratamiento diferenciados y potencialmente complementarios”,comentó Christian Séller, MD, MAS, Presidente y Director ejecutivo de Fate Therapeutics.
“Estamos trabajando para la designación de un nuevo candidato a fármaco (INC) en fase de investigación a finales de este año, y estamos entusiasmados con el potencial para progresar en este nuevo mecanismo hacia estudios clínicos”.
En el ratón modelo MDX de distrofia muscular, la inyección intramuscular de la innovadora WNT7A analógica dio lugar a la hipertrofia muscular significativa dependiendo de la dosis y a la expansión de varias veces la población de células madre satélite. Además, tres semanas después de una única inyección intramuscular, la evaluación funcional reveló un aumento significativo en la fuerza del músculo tibial anterior objetivo (18%.p -0.001).
Dichas mejoras funcionales fueron acompañadas por una significativa reducción en los marcadores de necrosis de la fibra y de la inflamación típicamente vista en el músculo distrófico. También se observaron una hipertrofia muscular significativa y la expansión de las células madre satélite en ratones de tipo salvaje.
Los análogos de WNT7A evaluados en estos estudios fueron diseñados para superar varios desafíos clave de la fabricación y la formulación de las proteínas WNT-familia
Mientras se conserva la actividad biológica completa y la especificidad. Estos y otros datos sugieren el potencial de proteínas terapéuticas WNT7A basadas en una serie de enfermedades y condiciones neuromusculares.
Los resultados obtenidos con análogos optimizados WNT7A de Fate amplían aquellos reportados previamente con la proteína WNT7A no modificada.
En noviembre de 2012, el experto en biología muscular y científico fundador de Fate Therapeutics Dr. Michael Rudnicki publicó datos demostrando el potencial de WNT7A para mejorar la degeneración muscular en el modelo de ratón MDX de distrofia muscular. En estudios anteriores, el Dr. Rudnicki esclareció la biología única de WNT7A
Y su mecanismo de acción dual de la conducción de la expansión de la población de las células madre satélite musculares y la hipertrofia muscular.
(Fuente: http://www.fatetherapeutics.com/fate-therapeutics-presents-efficacy-data-for-wnt7a-analog-program-at-muscular-dystrophy-association-2013-scientific-conference/)
