FibroGen, Inc., compañía biofarmacéutica basada en la investigación, ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration (FDA) ha completado la revisión del nuevo fármaco en investigación de la compañía, para el estudio de FG-3019 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y el estudio clínico puede proceder. FG-3019 es un anticuerpo monoclonal totalmente humano, que inhibe la actividad del factor de crecimiento del tejido conectivo (CTGF), un mediador común de la enfermedad fibrótica. FG-3019 se encuentra actualmente en la Fase 2 de estudios clínicos para la fibrosis pulmonar idiopática y el cáncer de páncreas. – San Francisco, 27 de julio de 2015.
La aprobación del nuevo fármaco en investigación, permite a FibroGen iniciar la Fase 2 de un ensayo multicéntrico para la explorarción de FG-3019 en el tratamiento de la DMD en pacientes no ambulatorios, programado para comenzar a finales de este año. Este hecho es la culminación de casi 10 años de investigación de FibroGen y sus colaboradores, para entender el papel del CTGF en la DMD. Los datos de estas investigaciones, incluidas las pruebas de FG-3019 en modelos preclínicos de DMD, han aparecido en varias publicaciones. (1) FibroGen se ha reunido con grupos internacionales de expertos en distrofia muscular, incluido el Comité Asesor de TREAT-NMD para Terapias, para revisar estos resultados, analizar la justificación de FG-3019 como un tratamiento potencial para la DMD y perfeccionar el diseño de ensayos clínicos. (2) El apoyo de estos grupos en el avance de FG-3019 y su aplicación en la DMD, ha sido constante.
En la DMD, las células musculares se dañan debido a la ausencia de la proteína distrofina, necesaria para la función normal de la fibra muscular. La ausencia de distrofina conduce a daño muscular, inflamación, fibrosis, disfunción progresiva y debilidad en los músculos de los pacientes con DMD. El grado de la función muscular disminuida, se correlaciona directamente con el grado de fibrosis intra-muscular. La justificación de FG-3019 en la DMD, se basa en datos que muestran que el CTGF reduce la capacidad de las células musculares dañadas de repararse a sí mismas y promueve la fibrosis muscular. En estudios preclínicos, FG-3019 reduce la fibrosis muscular y la función muscular mejora significativamente. Por otro lado, en ensayos clínicos de otra condición fibrótica, fibrosis pulmonar idiopática, FG-3019 ha demostrado revertir la fibrosis en una proporción significativa de pacientes.
«Creemos que FG-3019 puede tener la capacidad no sólo estabilizar sino también revertir la progresión de la fibrosis en la enfermedad», declaró Frank H. Valone, MD, Director Médico de FibroGen. «Si FG-3019 muestra un efecto positivo sobre la fibrosis en los estudios clínicos de los pacientes con DMD, e inhibe o invierte la acumulación de fibrosis en su músculo esquelético, FG-3019 podría convertirse en una terapia potencial para la debilidad muscular y atrofia asociada con el enfermedad. Mientras que otros tratamientos de investigación se centran en la superación de ciertas mutaciones genéticas presentes en una subpoblación de pacientes con DMD, FG-3019 aborda el proceso de la enfermedad del desplazamiento muscular por fibrosis visto en una población más amplia de pacientes con DMD. Tenemos la intención de iniciar nuestro primer ensayo sobre la DMD varios sitios de Estados Unidos y comenzar a inscribir sujetos no ambulatorios este año».
Fuente: FibroGen