Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Grünenthal y Akashi Therapeutics Inc. anuncian un programa de desarrollo de fármacos conjunto con HT-100 para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

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Aachen, Alemania, y Cambridge, MA, EE.UU., 08 de enero 2016 – Grünenthal anunció hoy el programa global conjunto de desarrollo de fármacos con Akashi Therapeutics, Inc., para el HT-100, un medicamento candidato de una molecular pequeña disponible por vía oral diseñada para reducir la fibrosis y la inflamación y para promover la regeneración de las fibras musculares saludables en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La droga tiene designación de medicamento huérfano tanto en los EE.UU. como en la UE, y la designación de vía rápida en los EE.UU. Grünenthal será responsable de la comercialización en Europa y América Latina, mientras que Akashi Therapeutics Inc. conservará los derechos de los EE.UU. y el resto de los mercados. Esta asociación es un hito clave en la estrategia de Grünenthal de ampliar su cartera de indicaciones basándose en su historial de traer terapias innovadoras para el dolor a los pacientes.

Grünenthal une fuerzas con Akashi Therapeutics Inc., una empresa fundada por las principales organizaciones de pacientes, que combinan las habilidades y capacidades de una manera única para el beneficio de los pacientes con DMD. La alianza podría en el futuro ampliar su esfuerzo por la búsqueda de mejoras para el tratamiento de niños y jóvenes afectados por la DMD. HT-100 se encuentra actualmente en fase clínica 1b / 2a en cinco hospitales en los EE.UU.

“Estamos muy entusiasmados con esta colaboración única con Akashi. En Grünenthal, estamos altamente comprometidos con la innovación y la hemos centrado en traer terapias innovadoras para pacientes con alta necesidad médica. Estamos muy motivados para usar todas nuestras fuerzas para el desarrollo de HT-100 junto con nuestros socios de Akashi y los grupos de pacientes que los apoyan “, dijo el Dr. Klaus-Dieter Langner, director científico de Grünenthal.

En 2014, Grünenthal anunció su estrategia de ampliar su enfoque del dolor y la inflamación a las indicaciones de con una alta necesidad médica no cubierta. En promedio, la empresa invierte el 25% de sus ingresos nuevos en I + D y es un líder global en el área de los analgésicos opiáceos recetados. “Como compañía farmacéutica de mediana capitalización, estaremos en condiciones de dar el programa de desarrollo de TH-100 de alta prioridad con el fin de mejorar la situación de espera devastadora de los pacientes con DMD”, concluye Klaus-Dieter Langner.

“Grünenthal lleva a nuestra colaboración destacada capital científico e intelectual, importantes recursos financieros y un poderoso compromiso con un impacto positivo en el tratamiento de la DMD,” dijo Marc Blaustein, CEO de Akashi Therapeutics Inc., una empresa que hasta la fecha ha sido financiada en su totalidad por asociaciones de pacientes con DMD. “Akashi fue fundada para llevar tratamientos seguros y eficaces para los pacientes con DMD, y esperamos con interés trabajar con nuestros nuevos socios para acelerar el logro de este objetivo.”

Bajo los términos del acuerdo, Grünenthal hará pagos por adelantado a Akashi. Además, la empresa asumirá todo el coste de desarrollo global posterior a la fase 2 a través de la comercialización de un producto aprobado. Akashi recibirá regalías sobre las ventas netas. En total, Grünenthal planea cometer más de $ 100 millones a la asociación y recibirá regalías sobre las ventas netas de Estados Unidos a cambio de financiar el desarrollo de infraestructura comercial de Akashi en UE.

Fuente: Grünenthal

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