Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

GSK y Prosensa inician la Fase III del estudio de su fármaco en investigación contra la distrofia muscular de Duchenne

GlaxoSmithKline (GSK) y Prosensa han anunciado que el primer paciente incluido en la Fase III del estudio clínico que investiga el fármaco GSK2402968 (GSK968) en niños no hospitalizados con distrofia muscular de Duchenne (DMD) como consecuencia de la falta del exón 51, ha iniciado el tratamiento. Este tipo de pacientes corresponde, exclusivamente, al 13% de los niños con DMD. El inicio de esta nueva fase confirma las informaciones anunciadas con anterioridad de continuar con las investigaciones.
En este estudio aleatorio, controlado con placebo, van a participar 180 pacientes, de 18 países diferentes, lo que le convierte en el ensayo clínico más avanzado en la actualidad que analiza esta rara enfermedad neuromuscular gravemente debilitante.
El estudio está concebido para valorar la eficacia y seguridad del GSK968, administrando -frente a placebo- el fármaco, una vez por semana, 6 mg/kg durante 48 semanas, a niños no hospitalizados que padecen DMD. El principal criterio para valorar su eficacia es medir la función muscular mediante el test de marcha de 6 minutos.
\»El inicio de la Fase III del estudio constituye un hito importante\» afirma el doctor Philippe Monteyne, jefe de desarrollo y director médico de la Unidad de Enfermedades Raras de GSK. \»

(Fuente: http://www.curaupaduchenne.org/noticias/detalle.php?recordID=134)

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