02 de septiembre 2009 –

Santhera Pharmaceuticals, una compañía suiza de especialidad farmacéutica enfocada en enfermedades neuromusculares huérfanas, y Takeda Pharmaceutical Company Limited,  anunciaron hoy que Santhera ha iniciado el estudio pivotal de Fase III con Catena/ Sovrima (idebenone) para el tratamiento de la distrofia muscular Duchenne, uno de los tipos más comunes y devastadores de degeneración muscular. El estudio DELOS de 12 meses reclutará a 240 pacientes en 25 centros en Europa y América del Norte. El inicio del reclutamiento de pacientes en este estudio en Fase III ha generado un pago de 5 millones de euros de Takeda, el socio de comercialización en la Unión Europea y Suiza, que ya ha sido recibido por Santhera.

El estudio en fase III denominado DELOS (estudio a largo plazo de idebenone en distrofia muscular Duchenne) es un ensayo clínico doble ciego, aleatorio y controlado con placebo para evaluar Catena/Sovrima en hasta 240 pacientes ambulatorios y no ambulatorios de 10 a 18 años. La seguridad, tolerancia y eficacia de una dosis de Catena/Sovrima (900 mg/día) se comparará con el placebo durante un período de tratamiento de 12 meses. El objetivo primario del estudio DELOS es el cambio desde la base inicial hasta la semana 52 en la función respiratoria medida por el flujo espiratorio máximo. Los objetivos secundarios incluyen otros parámetros respiratorios, fuerza muscular y función motora, y mejora de la calidad de vida durante el período de tratamiento, entre otros. El estudio espera la participación de hasta 25 centros de estudio en Europa, Estados Unidos y Canadá.

El investigador principal del estudio DELOS es el profesor Gunnar Buyse, profesor de Pediatría y Neurología Infantil en el Hospital Universitario de Leuven, Bélgica. El Dr. Richard Finkel, MD, Director de Programas Neuromusculares en el Hospital Infantil de Filadelfia (PA) actuará como Investigador Principal en los Estados Unidos y Canadá. El diseño del estudio, selección de la dosis y la duración del período de tratamiento del estudio DELOS se basan en los resultados positivos de Santhera obtenidos en un estudio de fase II y se pre-discutieron con la Administración de Alimentos y Fármacos de EUA, así como con la Agencia Europea de Medicamentos. Además, ambos organismos convinieron en que, a reserva de resultados positivos, un solo estudio pivotal podría ser suficiente para su aprobación.

El profesor Gunnar Buyse dijo: «la distrofia muscular Duchenne es una enfermedad neuromuscular devastadora que afecta a los músculos esqueléticos, incluyendo los músculos respiratorios, así como el corazón. A raíz de los resultados preclínicos, en un ensayo controlado con placebo y a largo plazo en un modelo de referencia  de la enfermedad, y una Fase II de estudio clínico, demostraron la eficacia de este fármaco en los parámetros respiratorios y cardíacos iníciales, lo que representa una disminución de las complicaciones potencialmente mortales de la enfermedad. Esperamos confirmar estas observaciones en el estudio Delos de fase III y, en consecuencia, desarrollar Catena/Sovrima como el primer fármaco aprobado para tratar la distrofia muscular Duchenne. »

Klaus Schollmeier, Director Ejecutivo de Santhera comentó: «El inicio del estudio DELOS es otro hito importante en el desarrollo de Catena /Sovrima como posibles primeras terapias para las enfermedades neuromusculares raras. En la actualidad, los enfermos y los médicos no tienen opciones de tratamiento para dichas enfermedades devastadoras. La alta necesidad médica no cubierta se refuerza en la retroalimentación frecuente y positiva que continuamos recibiendo de Canadá, donde Catena ya está disponible para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich. »

«La asociación con Santhera es un buen ejemplo de nuestro compromiso para llevar productos farmacéuticos superiores a los que los necesitan», comentó ErichBrunn, director general de Takeda Pharmaceuticals Europe Limited, propiedad absoluta de Takeda basada en su filial en el Reino Unido para la supervisión de las ventas y comercialización europea. «A través de una estrecha cooperación con Santhera, continuaremos nuestros esfuerzos para llevar esta nueva opción de tratamiento para los pacientes con distrofia muscular Duchenne y proveedores de atención médica tan pronto como sea posible».

En agosto de2007, Santhera y Takeda llegaron a un acuerdo para ampliar su actual colaboración para la Ataxia de Friedreich para incluir distrofia muscular Duchenne. En virtud de este segundo acuerdo, Takeda concedió Santhera un cierto derecho a acceder y utilizar los datos de Takeda en idebenone, y Santhera concedió a Takeda el derecho exclusivo de comercializar el producto en la Unión Europea y Suiza, bajo la marca Sovrima. Los términos del acuerdo incluyen un pago inicial de Takeda y dará derecho a Santhera en el desarrollo de hasta 18millones de euros en total, de los cuales 5 millones de euros se abonan a la administración en este estudio de importancia fundamental.

http://www.santhera.com/index.php?docid=212&vid=&lang=en&newsdate=200909&newsid=1339065&newslang=en