Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Investigación preclínica Positiva en el programa de Edasalonexent (CAT-1004), una terapia potencial modificadora de la enfermedad Distrofia Muscular de Duchenne, publicado en JCI Insight

–Datos preclínicos demuestran efectos modificadores de la enfermedad en dos modelos animales de la Distrofia Muscular de Duchenne–[space height=”HEIGHT”]
CAMBRIDGE, Mass. –(BUSINESS WIRE) – 04 de enero de 2017 Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CATB), una compañía biofarmacéutica, anunció hoy la publicación de datos preclínicos sobre el programa de edasalonexent, una terapia potencial modificadora de la enfermedad para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los datos preclínicos demuestran que edasalonexent (CAT-1004) y CAT-1041, inhibidores orales de NF-kB, son eficaces en la mejora del proceso distrófico en dos modelos animales de la DMD en un artículo titulado “Efectos modificadores de la enfermedad de inhibidores NF-kB orales biodisponibles en músculo deficiente de distrofina” en JCI Insight (JCI Insight 2016 Dec 22;1(21):e90341).[space height=”HEIGHT”]
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Esta investigación fue dirigida por H. Lee Sweeney, pH.d., y después en la Universidad de Pennsylvania. Edasalonexent (CAT-1004) y CAT-1041, que representan una nueva clase de inhibidores de NF-kB, se evaluaron en ratón mdx y en golden retriever con distrofia muscular (GRMD). Los estudios iniciales con edasalonexent y CAT-1041 en ratones mdx demostraron resultados de eficacia casi idénticos in vitro e in vivo, y CAT-1041 fue seleccionado para la evaluación adicional en el tratamiento del músculo distrófico. In vivo, CAT-1041 mejora efectivamente el fenotipo de ratones mdx en la caminata de la rueda voluntaria, en términos de actividad, masa y función muscular, daño, inflamación, patología cardíaca y fibrosis. Los investigadores identificaron aumentos significativos de disferlina como un posible colaborador para el efecto protector de CAT-1041 contra el daño del sarcolema. Además, CAT-1041 mejoró el fenotipo más severo GRMD en un estudio de un caso canino, donde la función de la masa muscular y el diafragma se mantuvieron en un perro GRMD tratado.[space height=”HEIGHT”]
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“Existe una gran necesidad insatisfecha en Duchenne para terapias que puedan tratar a todos los muchachos afectados y enlentecer el progreso de su enfermedad. El inhibidor oral NF-kB, edasalonexent y CAT-1041, mejoran el fenotipo distrófico dañado encontrado en ambos modelos de ratones mdx y perro GRMD y crean un ambiente que pueden apoyar la regeneración del músculo con más éxito” dijo el Dr. Sweeney, actualmente Director del Instituto de Miología, Universidad de la Florida. “Creemos que estos resultados preclínicos in vivo ayudan a edasalonexent como un candidato para el tratamiento de la DMD”.[space height=”HEIGHT”]
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“Apreciamos mucho la investigación realizada por el Dr. Sweeney y sus colegas,” dijo Andrew Nichols, pH.d., director científico de Catabasis. “Estamos de acuerdo en que estos datos apoyan edasalonexent como un tratamiento potencial para mejorar la cantidad y calidad de las fibras musculares en los niños afectados por DMD y esperamos los resultados de ensayos clínicos de fase 2 con edasalonexent en el primer semestre de 2017.”[space height=”HEIGHT”]
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Acerca de Edasalonexent (CAT-1004)
Edasalonexent (CAT-1004) es una pequeña molécula oral que tiene el potencial de ser una terapia modificadora de la enfermedad para todos los pacientes afectados por la distrofia muscular de Duchenne (DMD o Duchenne), independientemente de su mutación subyacente. Edasalonexent inhibe el NF-kB, una proteína que se activa en Duchenne y conlleva a inflamación y fibrosis, degeneración muscular y supresión de la regeneración muscular. En modelos animales de la DMD, edasalonexent produce efectos beneficiosos en el músculo esquelético, del diafragma y cardiaco y mejora de su función. La FDA le ha otorgado las designaciones de medicamento huérfano, y enfermedad rara pediatrica acelerada; y la Comisión Europea le ha concedido la designación de medicamento huérfano a edasalonexent para el tratamiento de la DMD. Hemos divulgado previamente seguridad, tolerabilidad y reducción en la actividad de NF-kB en ensayos de fase 1 en adultos. Actualmente estamos llevando a cabo el ensayo MoveDMD® de edasalonexent en muchachos afectados por Duchenne de 4 a 7 años. De la parte A de la prueba de MoveDMD, nos han informado que edasalonexent generalmente fue bien tolerado sin señales de seguridad observadas y se cumplió el compromiso objetivo de NF-kB. Los resultados farmacocinéticos demostraron niveles de exposición de plasma edasalonexent consistentes con los observados previamente en adultos, en el cual se observó la inhibición de NF-kB.[space height=”HEIGHT”]
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Fuente: Catabasis Pharmaceuticals
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