Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Isosorbide + Ibuprofeno

(AGI) – Roma, 31 de enero, 2010 – Hay una nueva farmacoterapia que los objetivos y la lesión muscular en la distrofia muscular: un estudio que nace de la colaboración entre el grupo encabezado por el prof. Emilio Clementi, profesor de Farmacología de la Universidad de Milán, y los EEUU Medea neuromuscular IRCCS, dirigido por la Dra. Grace D’Angelo en el Departamento de Rehabilitación Funcional (Jefe Dr. AC Turconi). El ensayo clínico proviene de los estudios preclínicos financiados por el Teletón de Italia y se llevó a cabo con el apoyo financiero IRCCS Medea, DPP Onlus y las comunidades de la Unión (proyecto Endostem). Los resultados del estudio, que también participaron investigadores de la Universita di ‘Milano-Bicocca y IRCCS San Raffaele, acaban de ser publicados en la revista Investigación Farmacológica. Hasta la fecha, el tratamiento farmacológico utilizado en las distrofias musculares, y sólo en algunos de ellos, se basa en los corticoides, que son capaces de controlar la inflamación del músculo,  pero tienen efectos secundarios a veces importantes. El objetivo de este nuevo enfoque es encontrar un medicamento más tolerable por el cuerpo, que puede sustituir o limitar el uso de los corticoesteroides y los medicamentos que llegan a una disminución efectiva de la degeneración muscular. Es bien sabido que el óxido nítrico (NO) actúa sobre el músculo esquelético con diferentes funciones de protección y aumentar la disponibilidad de energía. El grupo liderado por el prof. Clementi ya había demostrado que el NO era capaz de potenciar la actividad de las células madre del músculo ayudando así a la protección del músculo dañado. Sin embargo, teniendo en cuenta el aspecto inflamatorio de la presente en el músculo distrófico, el NO solo y no probada eficacia. – Entonces, los investigadores evaluaron la capacidad de asociarse con un donador de NO (dinitrato de isosorbida), un antiinflamatorio no esteroide-inflamatorios no esteroideos (ibuprofeno), el primero de los modelos murinos de ratón de la distrofia muscular (British Journal of Pharmacology, 2010), la verificación de la seguridad eficacia clínica de la combinación y en los músculos. El estudio se diseñó para la seguridad de esta combinación de fármacos en los seres humanos. Se reclutaron 71 pacientes adultos con distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular de Becker y la integridad física-cintura: 35 tratados con la combinación de ibuprofeno y dinitrato de isosorbida, por un período de 12 meses, y 36 no tratados. Seriados controles clínicos (análisis de sangre, la evaluación funcional de la función neuromuscular cardíaca y respiratoria) han demostrado una buena tolerancia a largo plazo el tratamiento con efectos secundarios transitorios y no graves (por ejemplo, dolores de cabeza y presión arterial baja). Es muy pronto para decir si este enfoque será tan eficaz en los seres humanos – dijo el profesor. Clementi -, pero los datos sobre seguridad y tolerabilidad “ya están en el hombre” una base sólida desde la que empezar. El grupo ha diseñado – en colaboración con el consorcio europeo Treat-NMD – un programa de desarrollo clínico y ya ha iniciado los estudios preliminares del desempeño de un ensayo multicéntrico de fase II de desarrollo clínico que demuestran la eficacia del tratamiento con ibuprofeno y de isosorbida dinitrato, especialmente en la distrofia muscular de Duchenne. Gracias a la financiación del DPP sin fines de lucro y cooperación con el Centro de Investigación de la Fase I del Hospital de Luigi Sacco de Milán, ya se llevó a cabo primero un estudio de fase I en voluntarios sanos para evaluar la interacción entre los dos fármacos y se espera que se complete para junio la segunda fase que estudio en voluntarios sanos, diseñado para optimizar la dosificación de los fármacos. Sobre la base de los datos obtenidos, será en el futuro se puede empezar un estudio experimental diseñado para evaluar la eficacia terapéutica de los pacientes.

(Fuente: www.adnkronos.com/Salute/hp/)

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