- – Nuevos datos publicados muestran que el tratamiento a largo plazo con givinostat puede retrasar significativamente la pérdida de funciones clave de movilidad en pacientes con DMD
- – Se observó un beneficio clínico significativo en todos los grupos de tratamiento, independientemente de la etapa de la enfermedad
- – Givinostat ha estado bien tolerado durante el uso prolongado, consistente con ensayos clínicos anteriores
- – El seguimiento promedio en el estudio de extensión superó los 36 meses de tratamiento, con algunos pacientes que recibieron tratamiento durante más de ocho años
La filial estadounidense de Italfarmaco, anunció hoy la publicación de datos positivos de seguridad y eficacia a largo plazo para el givinostat como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de las extensiones abiertas de la compañía de sus ensayos de Fase 2 y Fase 3 (EPIDYS). Los resultados, publicados en Annals of Clinical and Translational Neurology, muestran que el tratamiento a largo plazo con givinostat, un nuevo inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC), en combinación con corticosteroides, retrasó la progresión de la enfermedad en pacientes ambulatorios de seis años o más con DMD. Es importante destacar que se observó un beneficio clínico en todos los grupos de tratamiento que recibieron givinostat, con un impacto positivo en las funciones clave de movilidad, como levantarse del suelo, subir escaleras y la capacidad de caminar (ambulación). Givinostat ha recibido autorización de comercialización en los EE. UU., la UE y el Reino Unido.
El estudio incluyó múltiples cohortes de niños con DMD, todos los cuales recibieron givinostat durante varias duraciones. Algunos habían participado previamente en los estudios EPIDYS de fase 2 o fase 3, ya sea con tratamiento activo o placebo, antes de entrar en el estudio de extensión. Otros se inscribieron directamente en el estudio de extensión después de cumplir con los criterios de elegibilidad mientras no participaban en el ensayo principal. La exposición total al tratamiento para algunos pacientes superó los ocho años.
Los datos sugieren que givinostat puede retrasar la pérdida de la capacidad de levantarse del suelo en una mediana de 2,0 años, la pérdida de la capacidad de subir cuatro escaleras (4SC) en 3,3 años y la pérdida de la capacidad de caminar en 2,9 años. Estos hallazgos apoyan aún más el potencial de givinostat para proporcionar beneficios clínicos a los pacientes con DMD. Givinostat fue generalmente bien tolerado en todas las cohortes en este estudio de extensión abierto, y no surgieron nuevas señales de seguridad durante el tratamiento a largo plazo.
La Comisión Europea (CE) también concedió la autorización de comercialización condicional de Duvyzat en la UE en junio de 2025 para pacientes ambulatorios con DMD de 6 años o más. En diciembre de 2024, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido aprobó Duvyzat para pacientes de seis años o más que son ambulatorios y se otorgó la aprobación condicional de comercialización para pacientes no ambulatorios.
