Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

La FDA admite la IND de Phrixus para Carmeseal-MD ™ (P-188 NF) en la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)

El protocolo que constituye la base de esta IND, incluye un ensayo aleatorizado, doble ciego con 120 pacientes en varios centros, con una dosis de P-188 NF que será evaluada en comparación con el estándar durante 48 semanas. El criterio primario de valoración, será la capacidad vital forzada (FVC), un amplio conjunto de criterios secundarios, incluirán parámetros cardíacos y otros parámetros respiratorios y medidas de la fuerza de la parte superior del cuerpo, además de las medidas de seguridad.

“Esta nueva estrategia terapéutica ofrece una oportunidad única para evaluar el impacto potencialmente favorable en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne”,  ha declarado el Dr. John L. Jefferies, Director y Profesor del Advanced Heart Failure and Cardiomyopathy, Pediatric Cardiology y Adult Cardiovascular Diseases, The Heart Institute Division of Human Genetics del Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, que será el investigador principal.

Los estudios habilitadores de la IND, fueron apoyados por el National Heart, Lung and Blood Institute y por la Coalición Duchenne. Carmeseal-MD ya está disponible en Europa a través del Programa de Phrixus.

Acerca de Carmeseal-MD ™

Carmeseal-MD (Poloxamer 188 NF o P-188 NF) es el primer agente modificador de enfermedades caracterizadas por la inestabilidad de la membrana tales como la DMD, DMO, distrofia muscular e insuficiencia cardíaca en la población general. En modelos animales de DMD e insuficiencia cardíaca, se ha demostrado que mejora el rendimiento de los diafragmas dañados y protege el músculo esquelético de las extremidades.
Carmeseal-MD es el primer agente que tiene el potencial de tratar a los tres principales aspectos de la DMD: pérdida de ambulación y fuerza muscular de las extremidades, así como disfunción y enfermedades del corazón, siendo las dos últimas las principales causas de muerte. Se espera que tenga su efecto en todos los pacientes con DMD, independientemente del defecto genético.

Fuente: Phrixus Pharmaceuticals

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