Signature Biologics ha anunciado que la Agencia del Medicamento de EUA (FDA) ha autorizado ampliar la participación en un ensayo clínico que evalúa una terapia celular experimental basada en células madre mesenquimales derivadas del cordón umbilical para pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne.
El ensayo clínico, NCT06579352, es de tipo abierto (lo que significa que los participantes saben qué tratamiento reciben) y utiliza controles históricos para comparar la evolución de la función muscular.
Por el momento no se han publicado resultados de eficacia. Se trata de un tratamiento en fase de investigación, por lo que aún no está aprobado ni su eficacia o seguridad han sido demostradas.
Este ensayo clínico, por el momento, se lleva a cabo exclusivamente en Estados Unidos y el reclutamiento y la realización de este estudio están restringidos a centros estadounidenses. Sin embargo, el avance hacia fases con más pacientes es un paso necesario en la investigación científica global para evaluar si este tipo de terapias celulares avanzadas pueden convertirse en una alternativa futura para la comunidad Duchenne.
